Elapraz nedir?
Elaprase, aktif madde idursülfaz içeren infüzyonluk bir çözelti konsantresidir.
Elapraz ne için kullanılır?
Elaprase, Hunter sendromlu hastaları tedavi etmek için kullanılır ve uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Mukopolisakkaridoz II olarak da adlandırılan Hunter sendromu, çoğunlukla erkekleri etkileyen nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Bu bozukluğu olan hastalar, vücutta glikozaminoglikanlar (GAG'ler) adı verilen maddeleri parçalamak için kullanılan iduronat-2-sülfataz adlı bir enzim üretmezler.Sonuç olarak, GAG'lar bu hastaların çoğunda yavaş yavaş birikerek organlara zarar verir. Bu, çok çeşitli semptomlara neden olur, özellikle nefes almada zorluk ve yürüme zorluğu. Tedavi olmadan, bu semptomlar zamanla giderek daha şiddetli hale gelir.
Hunter sendromlu hasta sayısı az olduğundan, hastalık nadir olarak kabul edilir ve Elaprase 11 Aralık 2001'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Elapraz nasıl kullanılır?
Elaprase her hafta intravenöz infüzyon (damar içine damlama) olarak verilir. Yetişkinler, çocuklar ve ergenler için doz 0,5 mg/kg vücut ağırlığıdır. Uygun Elaprase dozu, infüze edilmeden önce salin içinde seyreltilmelidir.
İnfüzyon, hastanın infüzyona karşı herhangi bir reaksiyon (döküntü, kaşıntı, ateş, baş ağrısı, hipertansiyon veya kızarıklık) yaşamaması koşuluyla, kademeli olarak 1 saate düşürülebilen 3 saat sürmelidir.
Elapraz nasıl çalışır?
Elaprase'deki aktif madde, idursülfaz, insan enzimi iduronat-2-sülfatazın bir kopyasıdır. Ve
'rekombinant DNA teknolojisi' olarak bilinen bir yöntemle üretilir: enzim, bir geni (DNA) almış bir insan hücresi tarafından yapılır, bu da onu enzimi üretme yeteneğine sahip kılar. İdursülfaz, Hunter sendromlu hastalarda eksik veya yetersiz enzimin yerini alır. Enzimin sağlanması, hastalığın semptomlarını iyileştirebilir veya kontrol edebilir.
Elaprase nasıl çalışılmıştır?
Elaprase'in etkileri, insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edildi.
Elaprase'in ana çalışması, yaşları 5 ila 31 arasında değişen 96 erkek hastayı içeriyordu ve ilacın etkinliği, plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırıldı.Etkinliğin ana ölçütleri, akciğer fonksiyonu ("zorlanmış hayati kapasite", maksimum hava miktarı) idi. Hastanın nefes alıp verebilmesi) ve hastaların 6 dakikada yürüyebileceği mesafe, hastalığın kalp, akciğer, eklemler ve diğer organlar üzerindeki eklem etkilerini ölçer Bu önlemler tedavi öncesi ve 52 haftalık tedaviden sonra alınmıştır. .
Elaprase'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Çalışma, Elaprase'in hem akciğer fonksiyonunu hem de hastaların yürüme kabiliyetini iyileştirdiğini gösterdi. 52 hafta sonra, Elaprase ile tedavi edilen hastalar 6 dakikada 43,3 m yürüyebilirken, plasebo ile tedavi edilenler sadece 8,2 m. İlaç ayrıca akciğer fonksiyonunda bir iyileşme sağlarken, plasebo ile tedavi edilen hastalarda hafif bir bozulma görüldü.
Elaprase ile ilişkili risk nedir?
Elaprase ile en sık görülen yan etkiler (10 hastada birden fazlasında görülür), deri reaksiyonları (döküntü veya kaşıntı), ateş (ateş), baş ağrısı, hipertansiyon (yüksek tansiyon) ve kanda şişme gibi infüzyonla ilgili reaksiyonlardır. infüzyon bölgesi Diğer çok yaygın yan etkiler hazımsızlık (mide ekşimesi) ve göğüs ağrısıydı Elaprase ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Elaprase, idursülfaza veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Elaprase neden onaylandı?
Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), çalışmanın gösterdiği iyileştirmelerin mütevazı olmasına rağmen, aşağıdakilerin tedavisinde klinik bir faydayı temsil ettiği sonucuna varmıştır.
Hunter, Hunter sendromlu hastaların uzun süreli tedavisinde Elaprase'in faydalarının risklerinden daha ağır bastığına karar verdi ve Elaprase'e pazarlama izni verilmesini önerdi.
Elaprase, Hunter sendromunun nadir görülen bir hastalık olması ve ilaç hakkında daha detaylı bilgi edinilmesi mümkün olmadığı için "İstisnai Durumlar" kapsamında yetkilendirilmiştir. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA) mevcut tüm yeni bilgileri yıllık olarak gözden geçirecek ve gerekirse bu özet güncellenecektir.
Elaprase için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Elaprase'i yapan şirket, ilacın uzun vadeli etkilerine bakacak ve vücudu ilaca karşı antikor (özel proteinler) üretmesi için uyarıp uyarmadığını araştıracak. 5 yaşında ve akciğerler, kalp veya kan damarları üzerindeki herhangi bir etkiyi bulmak için araştıracaktır.
Elaprase'in güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Elaprase'i yapan şirket, ilacın kadın hastalardaki etkilerinin analizini ve güvenli bir şekilde kullanılıp kullanılamayacağını belirlemek için bir çalışma içeren "Hunter sendromlu hastalar üzerinde uzun vadeli bir anket" ile ilacın güvenliğini izleyecek. hastaların evlerinde güvenli.
Elapraz ile ilgili diğer bilgiler:
8 Ocak 2007'de Avrupa Komisyonu, Shire Human Genetic Therapies AB'ye Elaprase için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Elaprase'in yetim durumunu kaydetmek için buraya tıklayın.
Elaprase'in EPAR'ının tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 11-2006.
Bu sayfada yayınlanan Elaprase - idursülfaz ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
