CYSTAGON nedir?
CYSTAGON, aktif bileşen olarak sisteamin içeren bir ilaçtır. Kapsüller (50 ve 150 mg) şeklinde gelir.
CYSTAGON ne için kullanılır?
CYSTAGON, nefropatik (böbrek) sistinozlu hastaları tedavi etmek için kullanılır. Sistinoz, bazı hücrelerde sistin birikmesinin neden olduğu ve normal işlevlerini yerine getirmelerini engelleyen nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Bu birikim böbrek sorunlarına neden olur ve gözler, bazı bezler (tiroid, pankreas, gonadlar), merkezi sinir sistemi, kaslar ve karaciğer dahil olmak üzere vücudun diğer bölgelerine yayılır. Hastalık büyüme güçlükleri ile kendini gösterir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
CYSTAGON nasıl kullanılır?
CYSTAGON, sistinoz tedavisinde deneyimli bir hekimin gözetiminde başlatılmalıdır.
İlaç dozunu ayarlamak için lökosit sistin seviyeleri ölçülmelidir.
12 yaşına kadar olan çocuklar için önerilen doz, dört doza bölünmüş 1.30 g/m2/gün'dür.
Her gün.
12 yaşından büyük ve 50 kilogramın üzerindeki hastalarda günde 4 doza bölünmüş 2 g/gün doz önerilir. Başlangıç dozları, amaçlanan nihai dozların 1/4 - 1/6'sına karşılık gelmelidir. Başlangıç dozları 4-6 hafta boyunca kademeli olarak artırılmalıdır.
CYSTAGON nasıl çalışır?
CYSTAGON, sistein ve karışık bir sisteamin ve sistin disülfidi oluşturmak için sistin ile reaksiyona girer.
Bu karışık disülfid daha sonra hücrelerden başka bir amino asidin (lizin) taşıma sistemi ile özütlenir. Organlardaki sistin miktarı azaltılarak hasarı sınırlar.
CYSTAGON nasıl çalışılmıştır?
CYSTAGON, on iki yıllık bir süre boyunca 234 hastayı içeren üç klinik çalışmada test edilmiştir. Çalışmalar çocukları ve daha yakın zamanda iki farklı dozun test edildiği yeni hastaları içeriyordu. Bu çok ciddi bir durum olduğundan, CYSTAGON'u doğrudan bir plasebo ile karşılaştırmak etik nedenlerle mümkün değildi. Bunun yerine karşılaştırma, ilgisiz başka bir çalışmanın parçası olarak plasebo ile tedavi edilen bir grup hasta üzerinde yapıldı. Çalışmalar böbrek fonksiyonuna ve hastanın hayatta kalma ve büyüme oranlarına odaklandı.
CYSTAGON'un çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Üç çalışma, CYSTAGON'un böbrek hastalığını ve tedaviye genç yaşta böbrek fonksiyonu iyi olan kişiler tarafından başlanırsa diyaliz veya böbrek nakli ihtiyacını geciktirdiğini göstermiştir. İlaç ayrıca, onu alan çocuklarda hayatta kalma ve büyüme oranını da artırır.
CYSTAGON ile ilişkili risk nedir?
CYSTAGON'un en yaygın yan etkileri esas olarak sindirim sistemi ile ilgilidir.
En sık bildirilen yan etkiler (10 hastadan birden fazlasında görülen) şunlardır: anoreksi (iştahsızlık), bulantı, kusma, ishal, uyuşukluk ve ateş (ateş). CYSTAGON ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için Kullanma Talimatına bakın.
CYSTAGON, sisteamine, ilacın diğer bileşenlerine veya penisilamine aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır. CYSTAGON, emziren kadınlara veya hamile olan veya hamilelik şüphesi bulunan (özellikle ilk üç ay boyunca) kesinlikle gerekli olmadıkça verilmemelidir.
CYSTAGON neden onaylandı?
Sistinoz nadir görülen ve ölümcül bir hastalıktır ve CYSTAGON yararlı bir ilaç olarak kabul edilir.
alternatifi yok. Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), CYSTAGON'un faydalarının risklerinden daha büyük olduğunu değerlendirdi ve ilaç için bir Pazarlama İzni verilmesini tavsiye etti.
CYSTAGON, istisnai durumlarda yetkilendirilmiştir, çünkü
Nadir bir hastalığı tedavi etmek için onay sırasında ilaca ilişkin daha detaylı bilgi alınamadı.Üretici talep edilen ek bilgileri sağladığı için istisnai durumlar 17 Nisan 2007 tarihinde sona erdi.
CYSTAGON hakkında daha fazla bilgi
23 Haziran 1997'de Avrupa Komisyonu, Orphan Europe'a 23 Haziran 2002 ve 23 Haziran 2007'de yenilenen CYSTAGON için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "pazarlama izni" verdi.
Değerlendirmenin (EPAR) tam sürümü burada bulunabilir.
Bu özetin son güncellemesi: 06-2007
Bu sayfada yayınlanan CYSTAGON - sisteamin ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.