Orphacol - Cholic asit nedir ve ne için kullanılır?
Orphacol, safrada bulunan ve yağları sindirmek için kullanılan bir madde olan kolik asit içeren bir ilaçtır. Orphacol, "genetik bir anormallik" nedeniyle safra üretemeyen yetişkinlerin ve bir aylıktan büyük çocukların tedavisi için endikedir. Yeterli miktarda iki spesifik karaciğer enzimine (3β-hidroksi-Δ5) sahip olmayan hastalarda kullanılır. -C27-steroid oksidoredüktaz veya 3-okso-Δ4-steroid-5β-redüktaz). "kolik asit. Bu birincil safra asitlerinin yetersizliği olduğunda, vücut, karaciğere zarar verebilecek ve ciddi karaciğer yetmezliği ile sonuçlanabilecek anormal safra asitleri üretir. Doğuştan birincil safra asidi sentezi hataları olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık olarak kabul edilir. nadir' ve Orphacol 18 Aralık 2002'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlendi.
Orphacol nasıl kullanılır - Kolik asit?
İlaç sadece reçete ile alınabilir ve Orphacol ile tedavi karaciğer hastalığında uzmanlaşmış bir doktor tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir. Orphacol, kapsül formunda mevcuttur ve her gün yaklaşık olarak aynı saatte yemekle birlikte alınmalıdır. Günlük doz, her hasta için safra asidi durumuna göre ayarlanarak vücut ağırlığının kg'ı başına 5 ila 15 mg arasındadır, minimum günlük doz 50 mg'dan başlayarak maksimum 500 mg'a kadar Kapsül yutamayan çocuklarda , içerikleri şişe sütüne veya meyve suyuna eklenebilir.Karaciğer fonksiyonu üç ay içinde düzelmezse tedavi durdurulmalıdır.
Orphacol - Kolik asit nasıl çalışır?
Kolik asit, karaciğer tarafından üretilen ana birincil safra asididir.Orphacol'un içerdiği kolik asit, hastanın vücudu tarafından üretilmesi gereken kolik asidin yerini alır. Bunu yapmak, anormal safra asitlerinin üretimini azaltmaya yardımcı olur ve sindirim sisteminde safranın normal aktivitesini teşvik ederek, durumun semptomlarını hafifletir.
Orphacol - Cholic acid'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Kolik asit bilinen bir madde olduğundan ve bu enzim eksikliklerinde kullanımı iyi kurulmuş olduğundan, başvuru sahibi bilimsel literatürden veriler sunmuştur.Başvuru sahibi, primer safra asitlerinin doğuştan sentez hataları olan 49 hasta üzerinde toplanan bilimsel literatürden veriler sunmuştur. (3β-hidroksi-Δ5-C27-steroid oksidoredüktaz eksikliği olan 38 hasta ve 3-okso-Δ4-steroid-5β-redüktaz eksikliği olan 11 hasta) Daha sonra kolik asit ile tedavi edilen 28 denek üzerindeki etkileri, farklı safra asitleri ile tedavi edilen veya herhangi bir ikame tedavisi görmeyen hastalar Bilimsel literatürden, kolik asit ile tedavinin hastalarda anormal safra asitlerinin miktarını azalttığı, normal karaciğer fonksiyonlarını geri kazandırdığı ve karaciğer nakli ihtiyacını geciktirmeye veya önlemeye katkıda bulunduğu ortaya çıkmıştır. .
Orphacol - Cholic asit ile ilişkili risk nedir?
Orphacol ile görülen yan etkiler diyare, kaşıntı, artan transaminazlar (karaciğer enzimleri) ve bazen safra taşlarıdır, ancak bunların sıklığı mevcut sınırlı verilerden güvenilir bir şekilde tahmin edilememektedir. Orphacol, kolik asit veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır. Epilepsi tedavisinde kullanılan bir ilaç olan fenobarbital alan hastalarda kullanılmamalıdır.
Orphacol - Cholic asit neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), birincil safra asidi sentezinin doğuştan gelen hatalarının tedavisinde kolik asit kullanımının tıbbi uygulamada iyi kurulmuş olduğunu ve bilimsel literatürde iyi belgelenmiş olmasına rağmen, belgelenmiş vakaların sayısı kadar olduğunu kaydetti. durumun nadir olması nedeniyle düşüktür. Bu nedenle, Orphacol'un faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve ona ilaç için bir "pazarlama izni" verilmesini tavsiye etti. Orphacol, hastalığın nadir görülmesi nedeniyle Orphacol hakkında tam bilgi elde edilemediği için 'istisnai koşullar' altında yetkilendirildi. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Orphacol - Cholic acid için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Orphacol istisnai durumlarda yetkilendirildiği için Orphacol'u pazarlayan şirket, tedavinin güvenliğini ve etkinliğini izlemek için Orphacol ile tedavi edilen hastalardan oluşan bir veri tabanı oluşturacak ve sonuçları düzenli ve belirli aralıklarla CHMP'ye sunacaktır.
Orphacol - Cholic acid'in güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Orphacol'un mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Orphacol için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir. Orphacol'u yapan şirket ayrıca, Orphacol'u reçetelemek isteyen tüm Üye Devletlerdeki doktorlara, ürünle ilgili literatürü ve bu durumların doğru teşhisi, yan etki riskleri ve ilacın doğru kullanımı ile ilgili bilgileri içeren bir dosya sağlayacaktır.
Orphacol - Kolik asit hakkında daha fazla bilgi
12 Eylül 2013 tarihinde Avrupa Komisyonu, Orphacol için Avrupa Birliği genelinde geçerli olan bir "Pazarlama İzni" verdi. Orphacol için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti, Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı Bu özetin son güncellemesi: 09-2013.
Bu sayfada yayınlanan Orphacol - Cholic acid ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
