Naglazyme nedir?
Naglazyme, infüzyon için bir çözümdür (damar içine damlama). Aktif bileşen galsülfaz içerir.
Naglazyme ne için kullanılır?
Naglazyme, mukopolisakkaridoz VI (MPS VI veya Maroteaux-Lamy sendromu) olan hastaların tedavisinde kullanılır. Bu hastalık, vücutta glikozaminoglikanlar (GAG'ler) olarak bilinen maddelerin parçalanması için gerekli olan aril sülfataz B adlı bir enzimin eksikliğinden kaynaklanır.Enzim yoksa GAG'lar parçalanamaz ve vücutta birikemez. hücreler. Hastalığın belirtileri ortaya çıkar, bunların arasında en belirgin olanı boy kısalığı, başın büyük olması ve yürüme güçlüğüdür. Hastalık genellikle bir ile beş yaş arasındaki çocuklarda teşhis edilir.
MPS VI'lı hasta sayısı az olduğu için hastalık "nadir" olarak kabul edilir; Naglazyme, 14 Şubat 2001'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlendi.
Naglazyme nasıl kullanılır?
Naglazyme ile tedavi, MPS VI veya benzeri hastalıkları olan hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir. Bir "tıbbi acil durum" durumunda canlandırma ekipmanı mevcut olduğunda uygulanmalıdır.
Naglazyme, haftada bir kez dört saatlik bir infüzyon olarak verilir. Her infüzyondan önce, hastalar alerjik reaksiyon riskini azaltmak için bir antihistamin almalı ve ayrıca ateşi önlemek için bir ilaç da verilebilir. Beş yaşın altındaki hastalar ana Naglazyme çalışmasına dahil edilmemesine rağmen, ciddi bir MPS VI formuna sahiplermiş gibi tedavi edilmeleri önemlidir.
Naglazyme nasıl çalışır?
Naglazyme bir enzim replasman tedavisidir. Enzim replasman tedavisi hastalara eksik oldukları enzimi sağlar.Naglazyme'deki aktif madde, galsufaz, insan enzimi arilsülfataz B'nin bir kopyasıdır. Naglazyme, GAG'lerin parçalanmasına ve hücrelerde birikmelerinin durdurulmasına yardımcı olur. Bu hastalığa sahip insanların yürüyebileceği mesafe. Galsülfaz, 'rekombinant DNA teknolojisi' olarak bilinen bir yöntemle üretilir: enzimi üretebilmesini sağlayan bir geni (DNA) almış bir hücreden oluşur.
Naglazyme nasıl çalışılmıştır?
Naglazyme, beş ila 29 yaşları arasında MPS VI'lı 39 hastayı içeren bir ana çalışmada plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırıldı. Etkinliğin ana ölçüsü, hastaların 24 haftalık tedaviden sonra yürüyebilecekleri mesafeydi.
Naglazyme'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Naglazyme, plasebodan daha etkiliydi. 24 haftalık tedaviden sonra ortalama mesafe
12 dakikada yürüme oranı Naglazyme ile tedavi edilen hastalarda 109 metre, plasebo ile tedavi edilenlerde 18 metre arttı.
Naglazyme ile ilişkili risk nedir?
Çalışmalarda, Naglazyme ile görülen en yaygın yan etkiler (10 hastada 1'den fazlasında görüldü) şunlardı: kulak ağrısı, dispne (nefes almada zorluk), genel ağrılar ve infüzyona karşı reaksiyonlar (ateş, titreme, döküntü ve kurdeşen gibi) . Naglazyme ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Naglazyme, galsülfaza veya diğer maddelerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır.
Naglazyme neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), plasebo ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında, MPS VI'lı hastalarda Naglazyme tedavisinin, örneğin gelişmiş hareketlilik gibi faydalar sağladığına karar vermiştir.Naglazyme, MPS VI'nın semptomlarını çok az iyileştirir; bu ciddi bir hastalık olduğundan ve bu hastalığa sahip çoğu hasta için alternatif tedavi olmadığından, CHMP, Naglazyme'ın faydalarının, teşhis edilmiş hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisine göre risklerinden daha ağır bastığını düşündü. MPS VI tarafından doğrulandı. Komite, Naglazyme için bir pazarlama izni verilmesini tavsiye etti. Naglazyme "istisnai koşullar" altında aklandı. Bu, hastalık nadir olduğu için Naglazyme hakkında tam bilgi elde etmenin mümkün olmadığı anlamına gelir. Avrupa İlaç Ajansı, ilaçla ilgili mevcut olan her türlü yeni bilgiyi yıllık olarak gözden geçirecek ve gerekirse bu özet güncellenecektir.
Naglazyme hakkında hala hangi bilgiler bekleniyor?
Naglazyme'i üreten şirket, hamile ve emzikli kadınlarda ve beş yaşın altındaki çocuklarda Naglazyme'in uzun vadeli etkinliğine ve güvenliğine bakmak, antikor geliştirip geliştirmediklerini (cevap olarak vücutta üretilen proteinler) görmek için çalışmalar yürütüyor. Tedaviye yanıtı etkileyebilecek Naglazyme almak) ve ilacın yan etkilerini kontrol edin. Ayrıca üretici firma, uzun vadede hastalara düzenli olarak uygulanacak en uygun dozu belirlemek için çalışmalar yürütüyor.
Naglazyme ile ilişkili riski azaltmak için önlemler nelerdir?
Naglazyme'i yapan şirketin, ilaçla tedavi edilen hastalardan gerekli tüm verileri toplayarak ilacın uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini izleme planı vardır.
Naglazyme ile ilgili diğer bilgiler:
24 Ocak 2006'da Avrupa Komisyonu, BioMarin Europe Limited'e Naglazyme için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Yetim Tıbbi Ürünler Kurulu'nun görüş özeti için tıklayınız.
Naglazyme EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 05-2009.
Bu sayfada yayınlanan Naglazyme - galsülfaz ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
