Raxone - Idebenone nedir ve ne için kullanılır?
Raxone, ilerleyici görme kaybı ile karakterize kalıtsal bir hastalık olan Leber kalıtsal optik nöropatisi (LHON) olan 12 yaşından büyük yetişkinlerde ve ergenlerde görme bozukluğunun tedavisi için endikedir. Raxone, aktif bileşen idebenon içerir.
Leber'in kalıtsal optik nöropatisi olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Raxone 15 Şubat 2007'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Raxone 'hibrit' bir ilaçtır. Bu, Raxone'un aynı aktif maddeyi içeren ancak farklı bir formülasyona sahip bir 'referans ilaca' benzer olduğu anlamına gelir. Raxone için referans ilaç Mnesis'tir (45 mg tabletler).
Raxone - İdebenon nasıl kullanılır?
Raxone sadece reçete ile alınabilir. Tedavi, LHON'da deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve denetlenmelidir. İlaç 150 mg tabletler halinde mevcuttur ve önerilen doz, yemekle birlikte alınmak üzere günde üç kez iki tablettir.
Raxone - Idebenone nasıl çalışır?
Raxone'daki aktif bileşen olan idebenon, mitokondri (hücrelerin çalışması için gereken enerjiyi üreten hücresel yapılar) üzerinde etkili olan bir antioksidan ajandır.Leber kalıtsal optik nöropatisi olan hastalarda materyalin mutasyonları (kusurları) gözlenir. mitokondrinin düzgün çalışmadığı ve enerji üretmek yerine, görmeden sorumlu gözdeki sinir hücrelerine zarar veren toksik oksijen formları (serbest radikaller) ürettiği anlamına gelir. İdebenonun, mitokondriyal işlevi geri yükleyerek enerji üretimini iyileştirmeye yardımcı olduğuna ve böylece LHON'da görülen hücre hasarını ve görme kaybını önlediğine inanılmaktadır.
Raxone - Idebenone'un çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Raxone, 24 hafta boyunca Raxone'un plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırıldığı, Leber kalıtsal optik nöropatisi olan 85 hastayı içeren bir ana çalışmada incelenmiştir. Etkinliğin ana ölçüsü, çoğunlukla hastaların bir optotip tablosu ile standart bir göz muayenesinde okuyabildiği harf sayısıyla kaydedilen görmedeki iyileşmeydi. Çalışmanın sonunda, Raxone ile tedavi edilen hastalar, plasebo ile tedavi edilen deneklerden ortalama 3-6 daha fazla harf okuyabildi. Ek olarak, çalışmanın başında optotip tablosunu okuyamayan ("duvar dışı" olarak sınıflandırılan) bazı hastalar, tedavinin sonunda en az bir satır okuyabilir ve bu da klinik olarak önemli başka bir sonucu temsil eder. Ek olarak, Raxone ile tedavi edilen deneklerin %30'unda (53 kişiden 16'sı), plasebo grubundaki hastaların %10'unda (29 kişiden 3'ü) en az bir gözde klinik olarak anlamlı görme iyileşmesi gözlemlendi.
Raxone'un faydalarını destekleyen ek veriler, Raxone'un bir klinik araştırmaya katılmayan bireysel hastaların kullanımına sunulduğu genişletilmiş bir erişim programından ve ayrıca herhangi bir tedavi görmeyen LHON hastalarının verilerini içeren bir "vaka çalışması anketinden" alınmıştır. .
Tüm bu verilerin analizleri, genel olarak, Raxone ile tedavi edilen hastaların daha yüksek bir oranının, plasebo ile tedavi edilmeyen veya tedavi edilmeyen hastalara göre görmede iyileşmeler yaşadığı tutarlı bir model gösterdi.
Raxone - Idebenone ile ilişkili risk nedir?
Raxone'un (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilen) en yaygın yan etkileri nazofarenjit ve öksürüktür; Hafif ila orta derecede ishal ve bel ağrısı (10 kişiden 1'ini etkileyebilir) de yaygındır.
Raxone ile bildirilen yan etkilerin tam listesi ve sınırlamaları için paket broşürüne bakın.
Raxone - Idebenone neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Raxone'un faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.
Komite, LHON hastalarında görme bozukluğunun önlenmesi veya tedavisi için terapilerin bulunmadığına dikkat çekti.Ana çalışmanın sonuçları, Raxone ile tedavi edilen hastalarda gelişmiş görme gösterdi ve faydalı bir etkiye yönelik bu eğilim, genişletilmiş bir erişim programından ve bir "vaka çalışması anketinden" elde edilen ek verilerle doğrulandı.
Raxone'un güvenliği ile ilgili olarak, ilaçla görülen yan etkiler çoğunlukla hafif veya orta yoğunluktaydı.
Raxone, hastalığın nadir görülmesi nedeniyle Raxone hakkında tam bilgi elde edilemediği için 'istisnai koşullar' altında yetkilendirildi. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Raxone - Idebenone için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Raxone, istisnai durumlarda yetkilendirildiği için, Raxone'u pazarlayan şirket, ilacın uzun vadeli etkileri ve güvenliği konusunda daha fazla araştırma yapacak ve ilaçla tedavi edilen LHON hastalarının bir kaydını oluşturacak ve yönetecektir.
Raxone - Idebenone'un güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Raxone'un mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Raxone için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Raxone - Idebenone hakkında daha fazla bilgi
Raxone tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Raxone için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
Bu sayfada yayınlanan Raxone - Idebenone ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
