Kuvan nedir?
Kuvan, aktif madde sapropterin dihidroklorür içeren bir ilaçtır. Açık sarı çözünür tabletler (100 mg) olarak mevcuttur.
Kuvan ne için kullanılır?
Kuvan, genetik bozuklukları olan fenilketonüri (PKU) veya tetrahidrobiopterin (BH4) eksikliği olan hastalarda hiperfenilalaninemiyi (HPA, kanda yüksek fenilalanin seviyeleri) tedavi etmek için kullanılır.Bu bozuklukları olan hastalar amino asidi dönüştüremez. fenilalanin (gıda proteinlerinde bulunur) ) tirozin (başka bir amino asit). Bu, kanda beyin ve sinir sistemi sorunlarına neden olabilecek fenilalanin birikmesine neden olur.
Kuvan yetişkinlerde ve çocuklarda kullanılabilir.Kuvan, en az dört yaşında olan PKU'ya bağlı HPA'lı çocuklarda kullanım için endikedir. İlaç, dört yaşın altındaki PKU'ya bağlı HPA'lı çocuklarda çalışılmamıştır. Kuvan, BH4 eksikliği nedeniyle HPA'lı her yaştaki çocuklarda kullanılabilir.
Kuvan tedavisine sadece ilaca yeterli yanıt veren hastalarda devam edilmelidir.
HPA'lı hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Kuvan, 8 Haziran 2004'te 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Kuvan nasıl kullanılır?
Kuvan tedavisi, PKU ve BH4 eksikliğinin tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve denetlenmelidir. Hastanın diyetindeki fenilalanin ve protein miktarı, kan fenilalanin düzeylerinin ve beslenme dengesinin kontrol altında tutulduğundan emin olmak için izlenmelidir. Kuvan uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Kuvan dozu hastanın ağırlığına bağlıdır. PKU'lu hastalar günde bir kez vücut ağırlığının kilogramı başına 10 mg ile başlamalı ve BH4 eksikliği olanlar günde bir kez 2 - 5 mg / kg ile başlamalıdır. Bir hafta sonra, hasta tedaviye yanıt vermemişse doz günde bir kez 20 mg/kg'a kadar ayarlanabilir. Tatmin edici yanıt "kan fenilalanin düzeylerinin en az %30 oranında veya hekim tarafından belirlenen bir düzeye düşmesi anlamına gelir. Bu yanıt bir ay sonra alınırsa hasta "yanıtlı" olarak sınıflandırılır ve Kuvan almaya devam edebilir. .
Kuvan, tercihen sabahları olmak üzere her gün aynı saatte yemekle birlikte alınır. Hasta çözeltiyi içmeden önce tabletler bir bardak suda çözülür.BH4 eksikliği olan bazı hastalarda, en iyi etki için dozun bazen gün boyunca iki veya üç doza bölünmesi gerekir. Kuvan, 65 yaş üstü hastalarda ve karaciğer veya böbrek sorunları olan hastalarda dikkatli kullanılmalıdır.
Kuvan nasıl çalışır?
Kandaki yüksek fenilalanin seviyeleri, "fenilalanin hidroksilaz" enzimi tarafından fenilalanin'in tirozine dönüştürülmesiyle ilgili bir problemden kaynaklanmaktadır.PKU'lu hastalarda enzimin kusurlu bir versiyonu vardır ve BH4 eksikliği olan hastalarda düşük BH4 seviyeleri vardır. Enzimin düzgün çalışmasına hizmet eden "kofaktör" Kuvan'ın etken maddesi sapropterin dihidroklorür, BH4'ün sentetik bir kopyasıdır.PKU'da kusurlu enzimin aktivitesini artırarak etki eder ve BH4 eksikliğinde kofaktörün yerini alır. enzimin kandaki fenilalanin düzeylerini azaltarak fenilalanin'i tirozine dönüştürme yeteneği.
Kuvan nasıl çalışıldı?
Kuvan'ın etkileri, insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edildi.
PKU hastalarının tedavisi için Kuvan, Kuvan'ı plasebo ile karşılaştıran iki ana çalışmada incelenmiştir. Çalışmalara katılan tüm hastalar, Kuvan'ın ilk sekiz günlük kürüne yanıt vermiş ancak çalışmalar başlamadan önce ilaçsız en az bir hafta geçirmişti.
İlk çalışma, sıkı bir diyet izlemeyen sekiz yaş ve üzeri 89 hastayı içeriyordu. Etkinliğin ana ölçüsü, altı hafta boyunca kan fenilalanin seviyelerindeki azalmaydı.
İkinci çalışma, kontrollü bir fenilalanin seviyesi ile diyet yapan dört ila 12 yaş arasındaki 46 çocuğu içeriyordu. Tedavinin üçüncü haftasından itibaren diyet, kan fenilalanin seviyelerine göre iki haftada bir ayarlandı. Etkinliğin ana ölçüsü, kan fenilalaninini istenilen seviyelerde tutarken, çocukların yiyeceklerle alabilecekleri fenilalanin miktarının değişmesiydi.Çalışma 10 hafta sürdü.
BH4 eksikliği olan hastaların tedavisi için şirket, sapropterin dihidroklorür üzerine yayınlanmış literatürde mevcut olan üç çalışmanın sonuçlarını sundu. Bu çalışmalardan biri ortalama 15.5 ay tedavi gören 16 hastayı içeriyordu.
Kuvan'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
PKU tedavisi için Kuvan, plasebodan daha etkiliydi. İlk çalışmada, kan fenilalanin seviyeleri, çalışmanın başlangıcında 867 "litrede mikromol" civarındaydı.PKU'su olmayan kişilerde normal seviyeler litre başına 60 mikromol civarındaydı.Altı hafta sonra, fenilalanin seviyeleri litrede 236 mikromol düştü. Kuvan alan hastalarda ve plasebo alan hastalarda litre başına 3 mikromol artmıştır.İkinci çalışmada, Kuvan alan çocuklar diyetleri yoluyla vücut ağırlığının kilogramı başına ortalama 17.5 mg daha fazla fenilalanin alabilirler. 10 hafta sonra her gün, plasebo alan çocuklar için 3.3 mg daha fazla.
BH4 eksikliği olan hastalarda yapılan çalışmalarda, hastalar sapropterin dihidroklorür alırken kan fenilalanin seviyelerinde ve diğer hastalık belirteçlerinde iyileşme göstermiştir.
Kuvan ile ilişkili risk nedir?
Kuvan'ın en sık görülen yan etkileri (10 hastada 1'den fazlasında görülür) baş ağrısı ve burun akıntısıdır (burun akıntısı). Kuvan ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakın.
Kuvan, sapropterin dihidroklorür veya diğer maddelerden herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır.
Kuvan neden onaylandı?
İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), bu tedaviye yanıt veren PKU ve BH4 eksikliği olan yetişkin ve pediatrik hastalarda HPA tedavisi için Kuvan'ın yararlarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi.Komite pazarlama verilmesini tavsiye etti. Kuvan için yetkilendirme.
Kuvan ile ilgili diğer bilgiler:
2 Aralık 2008'de Avrupa Komisyonu, Merck KGaA'ya Kuvan için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Kuvan Yetim Tıbbi Ürünler Kurulu'nun görüş özeti için tıklayınız.
Kuvan'ın EPAR'ının tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 10-2008.
Bu sayfada yayınlanan Kuvan - sapropterin dihidroklorür ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
