Fabrazyme nedir?
Fabrazyme, aktif madde olarak agalsidaz beta içeren bir damar içine infüzyon (damar içine damlama) için bir çözeltidir.
Fabrazyme ne için kullanılır?
Fabrazyme, nadir görülen kalıtsal bir durum olan Fabry hastalığı olan hastaları tedavi etmek için kullanılır.Bu hastalığa yakalanan hastalarda alfa-galaktosidaz A adı verilen enzimde eksiklik vardır. Bu enzim normalde lipid globotriaosilseramidi (GL-3) parçalar.Bu enzim eksikse GL-3 parçalanamaz ve vücutta birikir. böbrek hücreleri gibi vücut hücreleri.
Bu hastalığı olan hastalar, böbrek yetmezliği, kalp sorunları ve felç gibi ciddi rahatsızlıkları içeren çok çeşitli semptomlara sahiptir.
Bu hastalığa sahip hasta sayısının az olması nedeniyle 'nadir' olarak kabul edildi ve 8 Ağustos 2000'de Fabrazyme 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlendi.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Fabrazyme nasıl kullanılır?
Sadece Fabry hastalığı veya diğer kalıtsal metabolik bozuklukları olan hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor Fabrazyme reçete edebilir. Fabrazyme dozu, iki haftada bir intravenöz infüzyon olarak verilen vücut ağırlığının kilogramı başına 1 mg'dır. İnfüzyonla ilgili reaksiyon riskini azaltmak için ilk infüzyon hızı dakikada 0.25 mg'ı (saatte 15 mg) geçmemelidir. Sonraki infüzyonlarda infüzyon hızını kademeli olarak artırmak mümkündür. Bir çalışmada Fabrazyme çocuklara verildiğinde incelenmiş ve ilacın 8-16 yaş arası çocuklara aynı dozda verilebileceği sonucuna varılmıştır.Şiddetli böbrek hasarı olan hastalar tedaviye daha az yanıt verebilir.Fabrazyme uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Fabrazyme nasıl çalışır?
Fabrazyme, bir enzim replasman tedavisinin uygulanmasına izin verir. Bu tedavi türü hastalara eksik oldukları enzimi sağlar.Fabrazyme, Fabry hastalığı olan kişilerde eksik olan alfa-galaktosidaz A enziminin yerini almayı amaçlar. Fabrazyme'deki aktif madde, "rekombinant DNA teknolojisi" olarak bilinen bir yöntemle üretilen enzimin insan formunun bir kopyası olan agalsidaz betadır: enzim, bir gen (DNA) almış bir hücre tarafından üretilir. Bu değiştirme enzimi, GL-3'ün parçalanmasını teşvik eder ve hastanın hücrelerinde birikmesini önler.
Fabrazyme nasıl çalışılmıştır?
73 yetişkin hastayı içeren üç klinik çalışma sunuldu. Ana çalışmada Fabrazyme, 58 hastada plaseboyla (sahte bir tedavi) karşılaştırılarak ilacın böbrek hücrelerinden GL-3'ün temizlenmesi üzerindeki etkileri ölçülmüştür.
Fabrazyme'in etkinliği, Fabry hastalığı olan sekiz ila 16 yaş arasındaki 16 çocukta da incelenmiştir.
Fabrazyme'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Ana çalışmada, Fabrazyme, 20 haftalık tedaviden sonra GL-3'ü böbrek hücrelerinden çok önemli ölçüde ve neredeyse tamamen elimine etti. Fabrazyme ile tedavi edilen hastaların %69'u, plasebo grubunda hiçbir etki görülmemesine karşın, en iyi lipid klirensi seviyelerine sahipti. Bu, semptomlarda bir iyileşmeye veya hastalığın stabilizasyonuna yol açabilir.
Fabrazyme ile tedavi edilen çocuklarda da kan GL-3 seviyelerinde bir düşüş görülmüştür ve tüm çocuklar 20 haftalık tedaviden sonra normal seviyelere ulaşmıştır. Buna ek olarak, çocukların semptomlarında ve yaşam kalitelerinde iyileşme olmuştur.
Fabrazyme ile ilişkili risk nedir?
Çalışmalar sırasında, Fabrazyme'in en yaygın yan etkileri (10 hastada birden fazla) ilacın kendisinden ziyade infüzyondan kaynaklanmıştır. En yaygın reaksiyonlar ateş ve titreme idi. Diğer yaygın yan etkiler şunlardı: baş ağrısı , parestezi ( Karıncalanma ve iğne batması gibi anormal duyumlar), mide bulantısı, kusma, kızarıklık ve üşüme hissi Çocuklarda kaydedilen yan etkiler yetişkinlerde görülenlere benzerdi Fabrazyme ile bildirilen tüm yan etkilerin tam listesi için pakete bakın broşür.
Fabrazyme alan hastalarda antikorlar (Fabrazyme'e tepki olarak üretilen ve tedaviyi etkileyebilen proteinler) gelişebilir.
Fabrazyme, agalsidaz beta veya ilacın diğer bileşenlerine karşı aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır.
Fabrazyme neden onaylandı?
Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Fabry hastalığı olan hastalar için Fabrazyme tedavisinin uzun vadeli klinik faydalar sağlayabileceğini değerlendirmiştir. CHMP, Fabrazyme'ın faydalarının, Fabry hastalığı tanısı doğrulanmış hastalarda uzun vadeli enzim replasman tedavisi için risklerinden daha ağır bastığını düşündü ve bu nedenle, ilaç için bir pazarlama izni verilmesini tavsiye etti.
Fabrazyme, nadir bir hastalığı tedavi etmek için kullanıldığından, onay sırasında sınırlı veri mevcut olduğundan, başlangıçta istisnai durumlarda yetkilendirilmiştir.
Üretici firma talep edilen ek bilgileri sağladığı için 6 Şubat 2008'de "istisnai durumlar" şartı kaldırıldı.
Fabrazyme hakkında daha fazla bilgi
3 Ağustos 2001'de Avrupa Komisyonu, Genzyme Europe B.V. Fabrazyme için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "pazarlama izni" 3 Ağustos 2006'da bu yetki yenilendi.
Fabrazyme'nin yetim ilaç statüsünün kaydı burada mevcuttur.
Değerlendirmenin (EPAR) tam sürümüne buradan ulaşabilirsiniz.
Bu özetin son güncellemesi: 02 - 2008
Bu sayfada yayınlanan Fabrazyme - agalsidase beta ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
