Amonap nedir?
Ammonaps, aktif madde olarak sodyum fenilbutirat içeren bir ilaçtır.
beyaz oval tabletler (500 mg) veya granüller (940 mg / g) şeklinde.
Amonaplar ne için kullanılır?
Ammonaps, üre döngüsü bozuklukları olan hastaları tedavi etmek için kullanılır.Bu hastalarda, genellikle karaciğerde bulunan belirli enzimlerden yoksun olduğundan, vücut nitrojen kalıntılarını atamaz. Vücutta nitrojen kalıntıları, özellikle beyin için toksik olan bir madde olan amonyak şeklinde bulunur. Ammonaps, aşağıdaki enzimlerden bir veya daha fazlasının eksikliği olan hastalarda endikedir: karbamilfosfat sentetaz, ornitin transkarbamilaz veya arginosüksin sentetaz.
İlaç, bozukluğu aşağıdaki özelliklere sahip hastalara verilebilir:
• erken yenidoğan başlangıcı (yaşamın ilk ayında ortaya çıkan, yukarıda bahsedilen enzimlerden bir veya daha fazlasının toplam eksikliği);
• yüksek düzeyde amonyağın neden olduğu beyin hasarı olan kişilerde geç başlangıç (yaşamın ilk ayından sonra meydana gelen kısmi enzim eksikliği).
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Ammonaplar nasıl kullanılır?
Ammonaps ile tedavi, üre döngüsü bozuklukları olan hastaların bakımında deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir.
Ammonaps, nitrojen alımını azaltmayı amaçlayan özel bir düşük proteinli diyet rejimi ile birlikte diğer tedavilere ek olarak kullanılır.Ammonaps'ın günlük dozu, hastalara ve diyete, vücut ağırlığına ve vücut ağırlığına göre değişir. Bu nedenle tam günlük dozu belirlemek için düzenli kan testleri gereklidir.Günlük Ammonaps dozu öğünler arasında eşit olarak bölünmelidir.Tabletler yetişkinler ve çocuklar içindir, granüller ise bebekler ve tabletleri yutamayan hastalar içindir. Granüller, alımdan hemen önce yiyecek veya içecekle karıştırılır veya tüple karın veya burundan mideye verilmeden önce suda çözülür.
Ammonaps, hasta karaciğer nakli ameliyatı geçirene kadar uzun süreli bir tedavidir.
Ammonaplar nasıl çalışır?
Azot, gıdada bulunan proteinler aracılığıyla vücuda verilir ve daha sonra amonyağa dönüştürülür. Üre döngüsü bozukluğu olan hastalarda vücut, vücutta bulunan amonyağı yok edemez ve bu nedenle içinde birikir.Bu birikim, sakatlık, beyin hasarı ve ölüm gibi ciddi yansımalara neden olur.Amonaplar, sodyum fenilbutirat, vücut tarafından dönüştürülür. fenilasetat adı verilen bir maddeye dönüştürülür. Fenil asetat, nitrojen içeren bir amino asit olan glutamin ile birleşerek böbrekler tarafından vücuttan atılabilen bir madde oluşturur.Bu nitrojen birikimini azaltır, böylece vücut tarafından üretilen amonyak miktarını azaltır.
Ammonaplar nasıl çalışılmıştır?
İlaç, Ammonaps ile tedavi edilmiş ve daha önce bu hastalık için başka bir tedavi almamış, üre döngüsü bozukluğu olan 82 hastada incelenmiştir.Amonaplar başka herhangi bir tedavi ile karşılaştırılmamıştır.Ammonaps, ana etkililik ölçüsü hayatta kalmaktı, ancak Çalışma ayrıca hiperamonemi (kanda çok yüksek seviyelerde amonyak ile işaretlenen aralıklar), bilişsel gelişim (yani düşünme, öğrenme ve hatırlama yeteneğinin gelişimi), amonyak ve kandaki glutamin.
Ammonaps'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Ammonaps ile tedavi edilen yenidoğanlarda genel sağkalım oranı yaklaşık %80'dir.Tersine, tedavi edilmeyen yenidoğanlar genellikle yaşamın ilk yılında ölürler.Daha yüksekti Erken tanı ve acil tedavi, sakatlık riskini azaltmak için önemlidir.
Ammonaps ile ilişkili risk nedir?
Ammonapların en yaygın yan etkileri (10 hastada 1'den fazlasında görülür) adet görmeme (adet döngüsü yok) veya düzensiz adet döngüleridir, ancak bu sadece doğurganlık çağındaki kadın hastaları etkiler. Diğer yaygın yan etkiler arasında bozulmuş böbrek fonksiyonu ve anormal kan hücresi sayısı (kırmızı kan hücreleri, beyaz kan hücreleri ve trombositler) bulunur. Ammonaps ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Amonaplar, sodyum fenilbutirata veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır. Tıbbi ürün hamilelik veya emzirme döneminde uygulanmamalıdır.
Ammonaps neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), üre döngüsü bozukluklarının çok az tedavinin mevcut olduğu ciddi bir hastalık olduğunu belirtti.
Amonapların kanda aşırı amonyak birikimini önlediği gösterilmiştir. Mevcut sınırlı bilgiye rağmen, CHMP, Ammonaps'ın faydalarının, üre döngüsü bozukluklarının kronik tedavisinde yardımcı bir tedavi olarak risklerinden daha ağır bastığına karar verdi ve bu nedenle pazarlama iznini tavsiye etti.
Ammonaps, nadir görülen bir hastalığın tedavisine yönelik olduğu için onay sırasında sınırlı bilgi mevcut olduğundan "istisnai koşullar" altında yetkilendirilmiştir. Şirket, talep edilen ek bilgileri sağladığı için kısıtlama 6 Temmuz 2004'te geri çekilmiştir " istisnai durumlarda".
Ammonaplar hakkında diğer bilgiler:
8 Aralık 1999'da Avrupa Komisyonu, Ammonaps için Avrupa Birliği genelinde geçerli olan bir "Pazarlama İzni" yayınladı. Pazarlama izni 8 Aralık 2004 ve 8 Aralık 2009 tarihlerinde yenilenmiştir. Pazarlama izninin sahibi İsveç Orphan International AB'dir. Ammonaps EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 12-2009
Bu sayfada yayınlanan Ammonaps - Sodyum Fenilbütirat ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
