Aldurazim nedir?
Aldurazyme, aktif madde laronidaz içeren bir infüzyon (damla) çözeltisidir.
Aldurazyme ne için kullanılır?
Aldurazyme, mukopolisakkaridoz I (MPS-I; α-L-iduronidaz eksikliği) tanısı doğrulanmış hastalarda, hastalığın nörolojik olmayan (beyin veya sinirle ilgili olmayan) belirtilerinin tedavisi için endikedir. MPS I, α-L-iduronidaz enzim aktivitesinin normalden çok daha düşük olduğu, nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Sonuç olarak, vücudun organlarının çoğunda biriken ve onlara zarar veren belirli maddelerde (glikozaminoglikanlar) bozulma olmaz. MPS I'in nörolojik olmayan belirtileri, karaciğer büyümesi, hareket etmede güçlükle sonuçlanan eklem sertliği, akciğer hacminde azalma, kalp hastalığı ve göz hastalığı olabilir. MPS'li hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Aldurazyme 14 Şubat 2001'de yetim ilaç (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir. İlaç sadece reçete ile alınabilir, tıbbi.
Aldurazyme nasıl kullanılır?
Aldurazyme tedavisi, MPS I veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkları olan hastaların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir. Aldurazyme, resüsitasyon tesislerinin bulunduğu hastanelerde veya kliniklerde uygulanmalıdır ve alerjik reaksiyonları önlemek için infüzyondan önce başka ilaçlar verilebilir.Aldurazyme, intravenöz infüzyon olarak haftada bir kez uygulanır ve uzun süreli tedavi için endikedir.
Aldurazyme nasıl çalışır?
Aldurazyme'deki aktif madde, laronidaz, insan enzimi a-L-iduronidazın bir kopyasıdır.'rekombinant DNA teknolojisi' olarak bilinen bir yöntemle üretilir: enzim, içine bir genin (DNA) girdiği bir hücre tarafından yapılır. "enzim replasman tedavisi" olarak kullanılan, yani MPS I'li hastalarda eksik enzimin yerini alan laronidaz üretme yeteneğine sahip olmasını sağlar. MPS I semptomları böylece kontrol edilir ve bunun sonucunda hastaların yaşam kalitesi artar .
Aldurazyme nasıl çalışılmıştır?
Aldurazyme, doğrulanmış mukopolisakkaridoz I (MPS-I) tanısı olan 5 yaş ve üzeri 45 hastada plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırıldı. Etkinliğin ana ölçüsü, zorunlu hayati kapasite (CVF, akciğer etkinliğinin bir ölçüsü) ve hastaların altı dakika yürüyebilecekleri mesafeydi.Bu değerler 26 haftalık tedaviden önce ve sonra ölçülmüştür. Bundan sonra çalışma dört yıla kadar devam etti ve tüm hastalar Aldurazyme ile tedavi edildi. Aldurazyme, bir yıl boyunca Aldurazyme verilen beş yaşın altındaki 20 çocukta incelenmiştir. Çalışma esas olarak ilacın güvenliğine odaklandı, ancak aynı zamanda idrardaki GAG seviyelerini ve karaciğerin boyutunu azaltma yeteneğini de ölçtü.
Aldurazyme'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Çalışma, Aldurazyme'ın 26 hafta sonra hastaların hem zorlu vital kapasitesini (CVF) hem de yürüme kabiliyetini iyileştirdiğini ve etkinin dört yıla kadar sürdüğünü gösterdi.Aldurazyme, beş yaşın altındaki çocuklarda idrar glikozaminoglikan düzeylerini düşürmüştür. yaklaşık %60 oranında ve tedavi edilen çocukların yarısının çalışmanın sonunda normal büyüklükte bir karaciğeri vardı.
Aldurazyme ile ilişkili risk nedir?
Aldurazyme ile görülen yan etkilerin çoğu, ilacın kendisinden ziyade infüzyonun neden olduğu reaksiyonlardır.Bazıları ciddidir, ancak yan etkilerin sayısı zamanla azalma eğilimindedir.Aldurazyme ile en sık görülen yan etkiler yaşlı hastalarda görülür. beş yıl (on hastada birden fazla) baş ağrısı, bulantı, karın ağrısı (mide ağrısı), döküntü, artropati (eklem dejenerasyonu), artralji (eklem ağrısı), sırt ağrısı, ekstremitelerde ağrı (eller ve ayaklar), kızarma , ateş (ateş) ve infüzyon bölgesi reaksiyonları Beş yaşından küçük hastalarda en yaygın yan etkiler kan basıncının artması, oksijen satürasyonunun azalması (akciğer fonksiyonunun etkinliğinin bir ölçüsü), taşikardi (artmış kalp hızı), ateştir. ve üşüyor. Aldurazyme ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın Aldurazyme alan hastalar sıklıkla antikorlar (ilaca yanıt olarak üretilen proteinler) geliştirir, ancak bu antikorların güvenlilik ve etkililik üzerindeki etkisi henüz tam olarak bilinmemektedir. Aldurazyme, laronidaz veya diğer bileşenlere karşı şiddetli alerjik reaksiyonları (anafilaktik reaksiyon gibi) olan kişilerde kullanılmamalıdır.
Aldurazyme neden onaylandı?
İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Aldurazyme'in MPS I semptomlarının etkin kontrolünü sağladığına karar verdi. MPS I. Komite ilaca "pazarlama izni" verilmesini tavsiye etti.Aldurazyme "istisnai durumlarda" yetkilendirildi, bu da nadir görülen bir hastalığı tedavi etmek için kullanıldığı için ilaç hakkında daha ayrıntılı bilgi elde edilemediği anlamına geliyor Avrupa İlaç Ajansı, mevcut olan yeni bilgileri yıllık olarak gözden geçirir ve gerekirse bu özeti günceller.
Aldurazyme için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Aldurazyme'ı üreten şirket, ilacı alan hastaları infüzyona tepkiler ve antikor gelişimi açısından izleyecektir.
Diğer bilgiler:
10 Haziran 2003'te Avrupa Komisyonu, Genzyme Europe B.V. Aldurazyme için Avrupa Birliği genelinde geçerli olan "Pazarlama İzni" 10 Haziran 2008'de "Pazarlama İzni" yenilenmiştir. EPAR, lütfen tıklayın Burada.
Bu özetin son güncellemesi: 06-2009.
Bu sayfada yayınlanan Aldurazyme - laronidase ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
