Orfadin nedir?
Orfadin, aktif madde nitisinon içeren ve beyaz kapsüllerde (2, 5 ve 10 mg) bulunan bir ilaçtır.
Orfadin ne için kullanılır?
Orfadin, kalıtsal tirozinemi tip 1'i (HT-1) tedavi etmek için kullanılır. Bu, vücudun amino asit tirozini tamamen parçalayamadığı nadir bir çocukluk hastalığıdır. Sonuç olarak, vücutta zararlı maddeler oluşur ve birikir, bu da küçük çocuklarda ciddi karaciğer sorunlarına ve karaciğer kanserine neden olur. Orfadin, tirozin ve fenilalanin amino asitleri düşük bir diyetle uygulanır.
HT-1'li hasta sayısının düşük olması nedeniyle, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Orfadin 29 Aralık 2000'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Orfadin nasıl kullanılır?
Orfadin ile tedavi, HT-1 hastalarının tedavisinde deneyimli doktorlar tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir. Tedaviye mümkün olan en kısa sürede başlanmalı ve Orfadin dozu hastanın yanıtına ve vücut ağırlığına göre ayarlanmalıdır.
Önerilen başlangıç dozu, iki doza bölünmüş vücut ağırlığının kilogramı başına 1 mg'dır. Kapsüller normalde bütün olarak yutulur, ancak açılabilir ve içindekiler az miktarda su veya yiyecekle karıştırılabilir ve hemen yutulmalıdır. Orfadin uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır. Hastalar en az altı ayda bir izlenmelidir.
Orfadin nasıl çalışır?
Tirozin vücutta çeşitli enzimler tarafından metabolize edilir.HT-1 hastalarında bu enzimlerden biri eksiktir, bu nedenle vücutlarında tirozin yeterince elimine edilmez, ancak zararlı maddelere dönüşür.Orfadin'in etken maddesi olan nitisone. tirozini zararlı maddelere dönüştüren bir enzim.Ancak, Orfadin ile tedavi sırasında tirozin vücutta kaldığından, hastalar özel bir düşük tirozin diyeti izlemelidir. Vücutta tirozine dönüştüğü için diyet fenilalanin açısından da düşük olmalıdır.
Orfadin nasıl çalışılmıştır?
Orfadin ile ilgili en büyük çalışma, "şefkatli kullanım" programı kapsamında 25 ülkedeki 87 hastanede 257 hasta üzerinde yapıldı.Bu program, doktorların bir hasta için ilaç istemeden önce talep edebildiği bir program. Orfadin'in sağkalım üzerindeki etkisi ve bunu, sadece değiştirilmiş bir diyetle tedavi edilen HT-1 hastalarında sağkalımı açıklayan tıp dergilerinde yayınlanan raporlarla karşılaştırdı.
Orfadin'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Orfadin'in ana yararı, yaşam beklentisini önemli ölçüde artırmasıdır. Örneğin, HT1'li iki aylıktan küçük bir bebek, normalde yalnızca diyetle beş yıl hayatta kalma şansının yalnızca %28'ine sahip olacaktır. Tedaviye Orfadin eklendiğinde hayatta kalma oranı %82'ye ulaşır.Tedaviye ne kadar erken başlanırsa hayatta kalma şansı o kadar artar.
Orfadin ile ilişkili risk nedir?
Orfadin ile en sık görülen yan etkiler (100 hastada 1 ila 10 hasta arasında görülür) trombositopeni (düşük kan trombosit sayısı), lökopeni (düşük beyaz kan hücresi sayısı), granülositopeni (düşük granülosit seviyesi, vücuttaki bir tür beyaz kan hücresidir). kan, kan), konjonktivit (göz kapağını kaplayan zarın iltihabı), korneanın opaklığı (korneanın bulutlanması, göz bebeğinin önündeki şeffaf tabaka), keratit (kornea iltihabı), fotofobi (gözlerin artan duyarlılığı ışığa) ve ağrılı göz mercekleri. Bu semptomların çoğu, hastanın yetersiz beslenmesinden kaynaklanan yüksek tirozin seviyelerine bağlı olabilir. Orfadin ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Orfadin, nitisinon veya ilacın diğer bileşenlerine karşı aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Orfadin neden onaylandı?
İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Orfadin'in, özellikle hastanın karaciğeri çok hasar görmeden erken başlanırsa, HT-1'in etkili bir tedavisi gibi göründüğünü kaydetti. sadece literatürde rapor edilen değiştirilmiş diyet.Bu nedenle CHMP, Orfadin'in faydalarının, doğrulanmış HT-1 tanısı olan hastaların tirozin ve fenilalanin açısından düşük bir diyetle kombinasyon halinde tedavisi için risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi.Bu nedenle komite tavsiye etti Orfadin'e pazarlama izni verilmesi.
Orfadin hakkında daha fazla bilgi
21 Şubat 2005'te Avrupa Komisyonu, İsveçli Orphan International AB'ye Orfadin için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Başlangıçta Orfadin'e "istisnai koşullar" altında izin verildi, çünkü hastalık nadir olduğu için onay anında çok az bilgi mevcuttu.Şirket talep edilen ek bilgileri sağladığı için 21 Eylül 2009'da "istisnai koşullar" koşulu kaldırıldı. .
Orfadin Yetim Tıbbi Ürünler Kurulu'nun görüş özeti için tıklayınız.
Orfadin için EPAR'ın tam sürümü burada bulunabilir.
Bu özetin son güncellemesi: 07-2009.
Bu sayfada yayınlanan Orfadin - nitisinone ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
