Orak Hücre Anemisini Tedavi Eden İlaçlar

Tanım

Orak hücreli anemi, kanda dolaşan eritrosit sayısının vücutta yeterli oksijen taşınmasını garanti edemeyecek kadar düşük olduğu kalıtsal bir anemi şeklidir.Kırmızı kanın özel yapısal şekli nedeniyle "orak hücre" olarak adlandırılır. hücreler : bu hücreler yuvarlak, çift içbükey ve elastik değildir, ancak orak şeklini alır, toplanma eğilimindedir ve kırılgan ve köşelidir.

nedenler

Orak hücre anemisini tetikleyen neden, hemoglobin üretiminden sorumlu gendeki genetik mutasyonda yatmaktadır, bu nedenle gıda eksiklikleri (örn. demir eksikliği anemisi) veya enfeksiyonlar (örn. gastrik hasara bağlı olabilen pernisiyöz anemi) ile ilişkili değildir. "H. Pilory). Orak hücreli anemi otozomal çekinik bir hastalıktır.

Belirtiler

Ağrı, baş ağrısı ve solunum ve görme güçlükleri, orak hücreli anemiyi karakterize eden semptomlardır; daha kesin olarak, ağrı genellikle sırt, mide, göğüs ve kemiklerde algılanır ve birkaç dakika veya saatler süren değişken bir varlık olabilir. veya günler.Nefes alma zorlukları genellikle spor aktiviteleriyle çakışır, ancak dinlenme sırasında da ortaya çıkabilir.Orak hücreli anemi enfeksiyon riskini artırır.

Orak Hücre Anemisi - Orak Hücre Anemisinin Tedavisine Yönelik İlaçlar hakkındaki bilgiler, bir sağlık uzmanı ve hasta arasındaki doğrudan ilişkinin yerini alması amaçlanmamıştır. hücre anemisi.

İlaçlar

Ne yazık ki, orak hücreli anemiden tam iyileşmeyi sağlayabilecek bir ilaç tedavisi yoktur; ancak bazı ilaçlar ağrıyı hafifletebilir ve hastalıkla ilişkili komplikasyonları önleyebilir.
Kemik iliği nakli ise, bu tıbbi prosedür son derece karmaşık olsa ve ölüm dahil ciddi riskler içerse bile, orak hücreli anemiyi kesin olarak çözen tek tedavi seçeneğidir. Bununla birlikte, uyumlu bir donör bulmanın çok zor olduğu vurgulanmalıdır.
Kan nakli ve oksijen takviyesi, orak hücreli anemiye eşlik eden ağrılı semptomları hafifletmek için yararlı olan ek terapötik prosedürlerdir.

Orak hücre anemisine karşı tedavide en çok kullanılan ilaç sınıfları ve bazı farmakolojik uzmanlık örnekleri aşağıdadır; hastalığın şiddetine göre hasta için en uygun etken maddeyi ve dozu seçmek doktorun sorumluluğundadır. , hastanın sağlık durumu ve tedaviye yanıtı:

Antibiyotikler: Orak hücreli aneminin enfeksiyon kapma riskini artırdığını gördük, bu nedenle bundan etkilenen hastalar koruyucu antibiyotik tedavisi alabilirler.

Penisilin G veya benzilpenisilin (örn. Benzil B, Benzil P): bebeklere doğumdan iki ay sonra uygulanabilir; Özellikle çocuklar için pnömoni ve diğer daha tehlikeli enfeksiyonları önlemek için bu antibiyotiğin her zaman 5 yıla kadar uygulanması önerilir. Doz her zaman doktor tarafından belirlenmelidir; gösterge olarak, streptokok enfeksiyonlarının önlenmesi için önerilen doz, günde birkaç kez bile 1-5 milyon ünite intravenöz (yükleme dozu) almaktır.

Ağrı kesiciler (NSAID'ler ve kortikosteroidler): Tüm orak hücreli anemi hastalarında ağrı neredeyse sabit olduğundan, ağrı kesicilerin (tetikleyen neden ile mücadele etmeye yardımcı olmaz) verilmesi semptomları hafifletmek için çok önemli bir yardımcıdır.

Aşılama: Anemi, özellikle etkilenen çocuklar için enfeksiyonları desteklediğinden, aşı ile aşılama önerilir. Doktorunuza danışın.

Üre türevleri (hidroksiüre): İlaç genellikle onkoloji alanında kullanılır; bununla birlikte, bazı orak hücre hastaları, hem hastalığa bağlı ağrıyı hafiflettiği hem de kan nakli ihtiyacını azalttığı için bu aktif madde ile tedavi edilmektedir. İlaç, fetal hemoglobin (yeni doğanlarda orak hücre gelişimini engelleyebilen bir tür hemoglobin) üretimini uyararak çalışır.

Hidroksiüre (örn. Onco-karbür): Orak hücreli anemi için bu ilacın dozu günde bir kez 15mg/kg alınmasıdır.Dozu her 3 ayda bir maksimuma kadar 5 mg/kg/gün artırmak mümkündür. 35mg/kg/gün Hidroksiüre sadece şiddetli orak hücreli anemi ve akut ağrılı krizlerde kullanılabilir; Lösemi veya diğer kanserleri desteklediği için uzun süre kullanmayın.

Bronkodilatörler: orak hücreli anemiye genellikle bronkodilatör ilaçlarla kontrol edilebilen az çok yoğun solunum güçlükleri (örn. astım) eşlik eder.

İpratropium bromür (örn. Atem, Breva): ilaç, yalnızca aktif bileşenden oluşan formülasyonlarda veya beta2-agonist ilaçlarla birlikte mevcuttur. Aerosol ile günde 4 kez 2 inhalasyon (36 mcg) tekrarlayın (günde 12 inhalasyonu aşmayın). Alternatif olarak, günde 3-4 kez tek doz 500 mg'lık bir flakon (nebulize solüsyon) alın. İlaç, orak hücreli aneminin tetiklediği astım ve şiddetli solunum güçlüklerini tedavi etmek için endikedir.
İzoetarin: Bronkodilatör ilaçlar sınıfına ait olan izoetarin, bronş düz kasları üzerinde rahatlatıcı bir etki sağlar.
Teofilin (örn. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofilin, orak hücreli anemi durumunda bile bronko-konstriktör uyarısını azaltmak için tedavide kullanılan bir ksantin ilacıdır. İlaç 5 mg / kg'lık bir yükleme dozunda alınır. Doktorunuza danışın.

Folik asit, E vitamini ve çinko entegrasyonu: Orak hücreli anemi durumunda, B9 vitamini ve çinko verilmesi özellikle uygun görünmektedir:

Folik asit (örn. Folina, Fertifol, Folidex): hem 5 mg aktif bileşenden oluşan yumuşak kapsüller (günde 1-3 kez alınır) hem de 15 mg folik asit enjeksiyonu için bir çözelti (bir kez alınır) olarak mevcuttur. bir gün, kas içinden). B9 Vitamini, orak hücreli anemi bağlamında mümkün olan kan damarlarındaki değişiklikleri ve hasarı önleyebilir.
E Vitamini (örn. Sursum, Ephynal, Rigentex): Mükemmel bir antioksidan olan E Vitamini, orak hücre hastalığı ve talasemiden muzdarip hastalarda kırmızı kan hücrelerinin içindeki oksidatif stresi azaltır.Genel olarak, bir doz aktif alınması tavsiye edilir. günde bir kez 200 üniteye (10 mi), ağızdan (oral sıvı formülasyon).
Çinko (örn. Zincometil, Ektogan, ZMA): Gösterge olarak günde üç kez 50 mg aktif madde alın. Çinko takviyesi, orak hücreli anemi bağlamında ağrılı krizlerin sıklığını azaltmaya izin verir.

Farmakolojik beklentiler ve gelecek için umutlar: Şu anda orak hücreli anemi tedavi edilemez, ancak araştırmacılar umutlu ve yeni tedaviler test ediliyor:

Nitrik oksit takviyeleri: kırmızı kan hücrelerinin viskozitesini azaltarak ve kan damarlarının genişlemesini sağlayarak, nitrik oksit orak hücrelerin toplanmasını önleyebilir
Gen tedavisi: Sağlıklı bir genin kemik iliğine (fetal hemoglobin üretiminden sorumlu) verilmesi, fizyolojik hemoglobin seviyesini yeniden dengeleyebilir.
Kusurlu genin devre dışı bırakılması: "orak hücreli aneminin" bir genin değiştirilmesinden kaynaklandığı göz önüne alındığında, aynı genin devre dışı bırakılması bir çözüm stratejisi olabilir.
Orak hücre anemisinin tedavisi için, orak hücrelerin oluşmasını önlemek için yararlı olan fetal hemoglobin sentezini arttırmayı amaçlayan yenilikçi ilaçlar.