Galafold - Migalastat nedir ve ne için kullanılır?
Galafold, Fabry hastalığı olan 16 yaş ve üzeri hastaları tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Bu, hastaların normalde globotriaosylceramide (GL-3) adı verilen yağlı bir maddeyi parçalayan alfa-galaktosidaz A adlı bir enzimin üretilmesinden sorumlu gende çeşitli mutasyonlara (varyasyonlara) sahip olduğu, nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Fabry hastalığı olan hastalarda bu enzim düzgün çalışmaz. Sonuç olarak, GL-3 parçalanamaz ve kalp ve böbrek hücreleri de dahil olmak üzere vücudun çeşitli hücrelerinde birikir.
Fabry hastalığı olan hasta sayısı az olduğu için, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Galafold 22 Mayıs 2006'da 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Galafold, migalastat etken maddesini içerir.
Galafold nasıl kullanılır - Migalastat?
Galafold sadece reçete ile alınabilir ve tedavi Fabry hastalığının tanı ve tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir.
Galafold, kapsüller (123 mg) olarak mevcuttur. Önerilen Galafold dozu, yemekten en az 2 saat önce veya sonra ağızdan alınan gün aşırı bir kapsüldür.
Galafold, yalnızca alfa-galaktosidaz A geninde belirli mutasyonlara sahip hastalarda kullanılmalıdır.Daha fazla bilgi için, Ürün Özellikleri Özetine (EPAR'a dahildir) bakın.
Galafold-Migalastat nasıl çalışır?
Galafold, alfa-galaktosidaz A'nın bazı kararsız formlarına bağlanan ve enzimi stabilize eden migalastat etken maddesini içerir. Bu, enzimin hücrenin GL-3'ü parçalayabileceği bölgelerine taşınmasına izin verir.
Galafold - Migalastat'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Galafold, Fabry hastalığı olan toplam 127 hastayı içeren iki ana çalışmada incelenmiştir.
67 hastada Galafold'u plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştıran ilk çalışma, tedaviye yanıt veren hastaların oranını değerlendirdi (böbreklerdeki GL-3 birikimlerinde en az %50 azalma olarak tanımlanır). Genel olarak, Galafold, GL-3 tortularını azaltmada plasebodan daha etkili değildi; bununla birlikte, yalnızca Galafold ile tedavi edilebilen bu genetik mutasyonlara sahip hastaları içeren diğer analizler, hastaların 6 aylık tedaviden sonra Galafold'a plasebodan daha iyi yanıt verdiğini göstermiştir.
60 hastayı kapsayan ikinci çalışma, eksik enzim için iki replasman tedavisi olan agalsidaz alfa ve agalsidaz beta maddeleriyle Galafold'u karşılaştırdı.Etkinliğin ana ölçüsü, 18 aylık tedaviden sonra hastaların böbrek fonksiyonlarındaki değişiklikti.Bu çalışmada Galafold, hastaların böbrek fonksiyonlarını stabilize etmede enzim replasman tedavisi kadar etkiliydi.
Galafold - Migalastat ile ilişkili risk nedir?
Galafold'un en yaygın yan etkisi (10 kişiden 1'ini etkileyebilir) baş ağrısıdır.
Galafold ile bildirilen kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Galafold - Migalastat neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Galafold'un faydalarının risklerinden daha fazla olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.Komite, Galafold'un sınırlı sayıda hasta üzerinde çalışıldığını, ancak mevcut Böyle nadir bir hastalık için kanıt yeterli kabul edilir. CHMP ayrıca Galafold'un ağızdan alındığını ve bunun, damar içine infüzyon (damlama) yoluyla verilen enzim replasman tedavisi gibi diğer yetkili tedavilere göre bir avantaj olabileceğini düşündü. Güvenlik açısından Galafold iyi tolere edildi.
Galafold - Migalastat'ın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Galafold'un mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Galafold paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Galafold-Migalastat hakkında daha fazla bilgi
Galafold'un EPAR'ının tam sürümü için lütfen Ajansın web sitesine bakın: ema.europa.eu/İlaç bul / Beşeri ilaçlar / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Galafold tedavisi hakkında daha fazla bilgi için (EPAR ile birlikte verilir) kullanma talimatını okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Galafold için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
Bu sayfada yayınlanan Galafold - Migalastat ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
