Myozyme nedir?
Myozyme, infüzyon (damar içine damlama) için bir çözelti haline getirilmiş bir toz olarak gelir. İlaç, aktif madde alglucosidase alfa içerir.
Myozyme ne için kullanılır?
Myozyme, nadir görülen kalıtsal bir hastalık olan Pompe hastalığı olan hastaları tedavi etmek için kullanılır. Bu hastalığı olan hastalarda alfa-glukozidaz adı verilen bir enzim eksikliği görülür. Bu enzim normalde glikojeni (bir karbonhidrat) glikoza dönüştürür. Bu enzim eksikse, bazı dokularda, özellikle kalp ve diyafram (akciğerlerin altındaki ana solunum kası) dahil olmak üzere kaslarda glikojen birikir. Glikojenin progresif birikimi, kalp büyümesi, nefes almada zorluk ve kas zayıflığı gibi çeşitli belirti ve semptomlara neden olur.Bu hastalık doğumda olduğu gibi daha sonra da ortaya çıkabilir.Bu geç başlangıçlı form için Myozyme'in faydaları kanıtlanmamıştır.
Pompe hastalığı olan hasta sayısı az olduğundan, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Myozyme 14 Şubat 2001'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Myozyme nasıl kullanılır?
Bu tıbbi ürünün kullanımı, Pompe hastalığı veya aynı tipteki diğer kalıtsal hastalıkların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir.
Myozyme, iki haftada bir verilen, vücut ağırlığının kilogramı başına 20 mg'lık bir infüzyon olarak kullanılır. İlk infüzyon hızı, maksimum 7 mg/kg/saat hıza ulaşılana kadar her 30 dakikada bir 2 mg/kg/saat kademeli bir artışla saatte 1 mg/kg'dır. Myozyme çocuklara, ergenlere, yetişkinlere ve yaşlılara verilebilir.
Myozyme nasıl çalışır?
Myozyme, hastalara eksik oldukları enzimi sağlamaya hizmet eden bir terapi olan enzim replasman tedavisidir Myozyme, Pompe hastalığı olan kişilerde eksik olan insan enzimi alfa-glukosidazın yerini almaya hizmet eder. Myozyme'deki aktif madde, alglucosidase alfa, 'rekombinant DNA teknolojisi' adı verilen bir yöntemle üretilen insan enziminin bir kopyasıdır: enzim, enzimi üretme yeteneğine sahip olmasını sağlayan bir gen (DNA) almış bir hücre tarafından yapılır. . Bu değiştirme enzimi, hücrelerde birikmesini önleyen glikojenin bozulmasını teşvik eder.
Myozyme nasıl çalışılmıştır?
Myozyme, Pompe hastalığı olan toplam 39 bebek ve çocuğu kapsayan iki ana çalışmada incelenmiştir. Bu hastalar, tedavi görmemiş ve çalışmalara katılmayan Pompe hastalığı hastalarından oluşan bir "tarihsel karşılaştırma grubu" ile karşılaştırıldı. Etkinliğin ana göstergeleri, hayatta kalan hasta sayısı ve solunum cihazına ihtiyaç duymayan hasta sayısıydı.
Diğer çalışmalar, geç başlangıçlı hastalığı olan 15 hastada Myozyme'in etkisini incelemiştir.
Myozyme'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
6 aylıktan küçük çocukları içeren ilk ana çalışmada, Myozyme ile tedavi edilen 18 hastanın tümü 18 aylıkken hayattaydı ve 15'inin ventilasyona ihtiyacı yoktu, karşılaştırma grubundaki tarihçideki 42 hastadan sadece biri hayattaydı. 18 aylıkken. Sonuçlar, altı ay ile üç buçuk yaş arasındaki çocuklar üzerinde yapılan diğer çalışma tarafından da doğrulandı.
Geç başlangıçlı hastalıkta, Myozyme'in etkisinin değişken olduğu ve ölçülmesi daha zor olduğu bulunmuştur.Bu tip hastalıkta, çalışmalar net bir fayda göstermemiştir.
Myozyme ile ilişkili risk nedir?
Çalışmalar sırasında, Myozyme'in en sık görülen yan etkileri (10 hastada 1'den fazla) taşikardi (kalp hızında artış), kızarma (kızarıklık), öksürük, takipne (solunum hızında artış), kusma, kurdeşen (kaşıntılı döküntü), döküntü (döküntü), pireksi (ateş) ve oksijen satürasyonunun azalması (kandaki oksijen seviyesinin azalması). Myozyme ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için Paket Broşürüne bakın.
Myozyme alan hastalar antikorlar (Myozyme'e yanıt olarak üretilen proteinler) geliştirebilir. Bu antikorların Myozyme'in güvenliği ve etkinliği üzerindeki etkisi henüz net değildir.
Myozyme, alglukozidaz alfa veya ilacın diğer bileşenlerine karşı aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır.
Myozyme neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), doğrulanmış Pompe hastalığı (alfa-glukozidaz eksikliği) teşhisi konan hastalarda Myozyme'in yararlarının uzun süreli enzim replasman tedavisi için risklerinden daha fazla olduğuna karar vermiştir. Komite, Myozyme için pazarlama izni verilmesini tavsiye etti.
Myozyme için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Şirket, hastalığın geç başlangıçlı formu olan hastalarda Myozyme'in etkisini araştırmaya devam edecektir.
Myozyme'in güvenli kullanımını sağlamak için alınan önlemler
Myozyme'i yapan şirket, esas olarak Myozyme alan hastalarda antikor gelişimini izleyerek, Pompe hastalığı olan tüm kişilerin bir kaydını oluşturarak ve hastaların doktorlarının bilgilendirilmesini sağlayarak ilacın güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için bir plan uygulamaya koyuyor. infüzyona olası hasta reaksiyonları.
Myozyme hakkında daha fazla bilgi edinin
29 Mart 2006'da Avrupa Komisyonu, Genzyme Europe B.V. Myozyme için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "pazarlama izni".
Myozyme'i yetim ilaç olarak kaydettirmek için lütfen buraya tıklayın.
Myozyme EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 11-2008.
Bu sayfada yayınlanan Myozyme - alglucosidase alfa ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
