Carbaglu nedir?
Carbaglu, carglumic asit adı verilen etkin maddeyi içeren bir ilaçtır. Dağılabilir bir tablet olarak mevcuttur. "Dağılabilir", tabletlerin suda dağılabileceği (karıştırılabileceği) anlamına gelir.
Carbağlu ne için kullanılır?
Carbaglu, N-asetilglutamat sentaz (NAGS) adı verilen bir enzimi olmayan hastalarda hiperamonyemi (kanda yüksek düzeyde amonyak) tedavisi için reçete edilir.Bu enzim normalde amonyağın metabolize edilmesine yardımcı olur. Enzim yoksa amonyak parçalanamaz ve kanda birikir. Son derece nadir görülen bir hastalıktır. Şiddetli toplam NAGS eksikliği olan hastalar, doğumdan kısa bir süre sonra kanda hızla yüksek konsantrasyonlarda amonyak geliştirir. Kısmi NAGS eksikliği (hastalığın daha hafif bir formu) olan hastalar, enfeksiyon veya viral hastalık gibi stresli bir olaydan sonra hayatlarının herhangi bir döneminde hastalığın semptomlarını yaşayabilirler.
NAGS eksikliği olan hasta sayısının azlığı nedeniyle 18 Ekim 2000'de Carbağlu yetim ilaç (nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan bir ilaç) olarak belirlendi.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Carbağlu nasıl kullanılır?
Carbağlu tedavisi, metabolik bozuklukların tedavisinde deneyimli bir hekim gözetiminde başlamalıdır. Tedavi, yaşamın ilk günü kadar erken başlayabilir. İlk günlük doz vücut ağırlığının kilogramı başına 100 mg olmalıdır, ancak gerekirse 250 mg/kg'a kadar kullanılabilir. Daha sonra normal kan amonyak seviyelerini korumak için dozun ayarlanması gerekecektir; günlük dozlar normalde 10 mg/kg ile 100 mg/kg arasındadır. Tabletler hastaya uygulanmadan önce küçük bir doz su içinde dağıtılmalıdır (karıştırılmalıdır). Kolayca iki eşit yarıya bölünebilirler. İlaç hastanın yaşamı boyunca uygulanmalıdır.
Carbaglu nasıl çalışır?
NAGS eksikliği olan kişiler amonyağı parçalayamaz ve ortadan kaldıramazlar.Bu olduğunda kanda amonyak birikir bu da vücuda ve özellikle beyne toksiktir.Carbaglu çok benzer bir yapıya sahiptir.Aktivite eden N-asetilglutamat ile amonyağı parçalayabilen bir enzim Carbaglu bu nedenle amonyağın ayrışmasını destekler, kandaki amonyak konsantrasyonlarını ve toksik etkilerini azaltır.
Carbağlu nasıl çalışıldı?
Carbağlu, 12'si NAGS eksikliği olan ve ortalama üç yıl tedavi gören 20 hastada incelendi. Diğer sekiz hasta başka nedenlere bağlı hiperamonemi nedeniyle tedavi edildi. Şirket ayrıca, Carbaglu'da aktif madde ile tedavi edilen diğer dört hasta hakkında yayınlardan bilgi verdi.
Carbaglu'nun çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Carbaglu ile tedavi, çoğu hastada amonyak seviyelerinin normalleşmesiyle sonuçlandı. Carbaglu alan hastalar, diyet kısıtlamalarına veya başka ilaçlara ihtiyaç duymadan stabil kaldı.
Carbağlu ile ilişkili risk nedir?
Carbağlu ile görülen en yaygın yan etki (100'de 1 ila 10 hastada görülür) terleme artışıdır. Carbaglu ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Carbaglu, karglumik asit veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde kullanılmamalıdır.
Carbağlu neden onaylandı?
NAGS eksikliği, potansiyel olarak yıkıcı sonuçları olan ve benzer başka bir tedavisi olmayan, nadir görülen ciddi bir hastalıktır. Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), ilacın etkinliği ve güvenliği hakkında verilen sınırlı bilgilere dayanarak, Carbaglu'nun kandaki amonyak seviyelerini normalleştirmede etkili olduğu sonucuna varmıştır. NAGS eksikliğine bağlı hiperamonemi tedavisindeki riskleri değerlendirdi ve bu nedenle Çarbağlu için bir pazarlama izni verilmesini önerdi.
Nadir bir hastalığa sahip hastalara yönelik olduğu için ilaç hakkında kapsamlı bilgi elde etmek mümkün olmadığından, Carbağlu'ya başlangıçta 'istisnai koşullar' altında yetki verildi. Şirket gerekli ek bilgileri sağladığı için, "istisnai durumlarda" kısıtlaması 26 Haziran 2006'da düştü.
Carbağlu hakkında daha fazla bilgi
24 Ocak 2003 tarihinde Avrupa Komisyonu, Carbağlu için Orphan Europe'a Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" vermiş, "Pazarlama İzni" 24 Ocak 2008'de yenilenmiştir.
Carbağlu'yu yetim ilaç olarak kaydettirmek için tıklayınız.
Carbaglu's EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 04-2008.
Bu sayfada yayınlanan Carbaglu - carglumic acid ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
