Zalmoxis - Genetiği değiştirilmiş lenfositler

Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositler nedir ve ne için kullanılır?

Zalmoxis, kısmen uyumlu bir donörden (haploidentik transplant olarak adlandırılan) hematopoietik kök hücre transplantasyonu (HSCT, farklı kan hücrelerine dönüşebilen bir hücre nakli) geçiren yetişkin hastalarda ek tedavi olarak kullanılan bir ilaçtır. Zalmoxis, bazı lösemiler ve lenfomalar gibi şiddetli kan kanserleri nedeniyle haploidentik transplant yapılan hastalarda kullanılır. Nakil yapılmadan önce hasta, kanser hücreleri ve bağışıklık sistemi hücreleri de dahil olmak üzere mevcut hücreleri kemik iliğinden çıkarmak için tedavi görmüş olacaktır. Zalmoxis, nakilden sonra hastanın bağışıklık sistemini geri kazanmaya yardımcı olmak için verilir.

Zalmoxis, bir hastalığı tedavi etmek, teşhis etmek veya önlemek için kullanılabilecekleri şekilde manipüle edilmiş hücreleri veya dokuları içeren bir ilaç türü olan 'somatik hücre tedavisi ürünü' olarak adlandırılan bir tür gelişmiş terapi ilacıdır. Zalmoxis, genetiği değiştirilmiş T lenfositleri (bir tür beyaz kan hücresi) içerir1. Zalmoxis elde etmek için, transplant donör T hücreleri, transplanttaki hücrelerin geri kalanından ayrılır. Bu T lenfositleri daha sonra bir "intihar geni" içerecek şekilde genetik olarak değiştirilir.

Hematopoetik kök hücre nakli (HSCT) geçiren hasta sayısı düşük olduğundan, Zalmoxis 20 Ekim 2003'te 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

1 İnsan düşük afiniteli sinir büyüme faktörü reseptörünün (ΔLNGFR) ve herpes simpleks I virüsü timidin kinazının (HSV-TK Mut2) kesilmiş bir formunu kodlayan bir retroviral vektöre sahip genetik olarak modifiye edilmiş allojenik T lenfositleri.

Zalmoxis nasıl kullanılır - Genetiği değiştirilmiş lenfositler?

Zalmoxis sadece reçete ile alınabilir ve tedavi, hematopoietik kök hücre nakli (HSCT) kullanarak kan kanserlerinin tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir.

Zalmoxis, hastaya özel bir ilaç olarak kullanılmak üzere hazırlanmıştır.Nakilden 21-49 günlük bir süre sonra, ancak nakil, hastanın bağışıklık sistemini henüz geri kazanmamışsa ve hastada hastalık gelişmemişse uygulanır. konakçıya karşı (nakli hücreler vücuda saldırdığında ortaya çıkar).

Zalmoxis, dolaşımdaki T hücreleri belirli bir seviyeye ulaşana kadar dört aya kadar her ay 20-60 dakikalık bir süre boyunca intravenöz infüzyon (damla) olarak verilir. Zalmoxis dozu hastanın vücut ağırlığına bağlıdır.

Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.

Zalmoxis - Genetiği değiştirilmiş lenfositler nasıl çalışır?

Zalmoxis, nakilden sonra verildiğinde hastanın bağışıklık sistemini oluşturmasına ve dolayısıyla enfeksiyona karşı korunmasına yardımcı olur. Bununla birlikte, Zalmoxis'teki T hücreleri bazen hastanın vücuduna saldırarak graft versus host hastalığına neden olabilir.Zalmoxis'teki T hücreleri, onları gansiklovir ve valgansiklovir ilaçlarına duyarlı hale getiren bir intihar genine sahiptir.Hasta hastalığı geliştirirse. Vs-host hastalığı, intihar genine sahip T lenfositlerini öldüren ve böylece hastalığı tedavi eden ve daha fazla gelişmeyi önleyen gansiklovir veya valgansiklovir verilir.

Çalışmalar sırasında Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositlerin ne gibi yararları oldu?

Zalmoxis, şiddetli kan kanserleri nedeniyle haploidentik transplantasyon yapılan 30 hastayı içeren bir ana çalışmada incelenmiştir. Zalmoxis bu çalışmada diğer tedavilerle karşılaştırılmadı. Etkinliğin ana ölçüsü, kandaki T-lenfosit seviyeleri ile ölçüldüğü üzere bağışıklık sisteminin restorasyonuydu.Zalmoxis ile tedavi edilen hastaların %77'sinde (30'dan 23'ü) bağışıklık sistemi restore edildi.Graft-versus-host hastalığı meydana geldi. Daha sonra gansiklovir veya valgansiklovir, tek başına veya diğer ilaçlarla kombinasyon halinde verilen 10 hastada meydana gelmiştir. 10 hastanın tamamı graft-versus-host hastalığından kurtuldu.

Ana çalışmadan elde edilen veriler ayrıca devam eden ikinci bir çalışmanın verileriyle birleştirildi ve Zalmoxis ile tedavi edilen 37 hastanın (ana çalışmadan 23 ve devam eden çalışmadan 14) sağkalım oranları, zalmoxis ile tedavi edilen 140 hastadan oluşan bir veri tabanından alınanlarla karşılaştırıldı. Geçmişte haploidentical transplantasyon geçirmiş. Bir yıl sonra hayatta kalan hastaların yüzdesi Zalmoxis alan hastalarda %51 iken, Zalmoxis almayan hastalarda %34-40 idi.

Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositler ile ilişkili riskler nelerdir?

Zalmoxis'in en yaygın yan etkisi (10 hastada 1'den fazlasını etkileyebilir) akut graft versus host hastalığıdır (nakilden sonraki yaklaşık 100 gün içinde gelişen bir durum). Zalmoxis kullanırken bu durum gansiklovir veya valgansiklovir ile tedavi edilebilir. Zalmoxis, bağışıklık sistemleri restore edilmiş hastalarda kullanılmamalıdır. Ayrıca tedavi gerektiren graft-versus-host hastalığı gelişmiş hastalarda da kullanılmamalıdır.Zalmoxis ile bildirilen kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositler neden onaylandı?

Zalmoxis'in, şiddetli kan kanserleri nedeniyle haploidentik transplantasyon geçiren hastaların bağışıklık sisteminin yenilenmesine yardımcı olduğu gösterilmiştir; bu hastalar sınırlı tedavi seçeneklerine sahiptir ve kötü prognoza sahiptir. Zalmoxis'in güvenlik profili kabul edilebilir olarak kabul edilir. Ana risk graft-versus-host hastalığıdır, ancak bu, Zalmoxis'te bulunan T lenfositlerini öldüren gansiklovir veya valgansiklovir ile başarılı bir şekilde tedavi edilebilir.Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), daha fazla veriye ihtiyaç duyulmasına rağmen karar verdi. Zalmoxis'in faydalarının risklerinden daha ağır bastığını belirlemek ve AB'de kullanım için onaylanması önerilir.Zalmoxis'e "şartlı onay" verilmiştir. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut tüm yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.

Zalmoxis için hala hangi bilgiler bekleniyor?

Zalmoxis'e "şartlı onay" verildiğinden, Zalmoxis'i pazarlayan şirket, yüksek riskli akut lösemi hastalarında devam eden bir çalışmanın sonuçlarını sağlayacaktır. Çalışma, haploidentik transplantasyonu, ardından T hücreleri içeren haploidentical transplantasyon ile Zalmoxis tedavisini, ardından siklofosfamid (greft versus host hastalığını önlemek için bir ilaç) ve T hücreleri olmadan haploidentical transplantasyonu karşılaştıracaktır.

Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositlerin güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Zalmoxis'i pazarlayan şirket, sağlık uzmanlarına yönelik, graft-versus-host hastalığı da dahil olmak üzere riskler ve ilacın nasıl doğru kullanılacağı hakkında ayrıntılı bilgi içeren eğitim materyalleri sağlayacak.Şirket ayrıca, Zalmoxis ile tedavi edilen tüm hastalardan veri toplayacaktır. bir kayıt defteri doldurarak ve ilacın uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini incelemek için tedaviden sonraki ilerlemeyi izleyecektir.

Zalmoxis'in güvenli ve etkili bir şekilde kullanılması için sağlık profesyonelleri ve hastalar tarafından uyulması gereken tavsiyeler ve önlemler de ürün özellikleri özetinde ve kullanma talimatında belirtilmiştir.

Zalmoxis - Genetiği değiştirilmiş lenfositler hakkında diğer bilgiler

Zalmoxis EPAR'ın tam versiyonu için Ajansın web sitesine bakın: ema.europa.eu/İlaç bul / Beşeri ilaçlar / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Zalmoxis tedavisi hakkında daha fazla bilgi için, paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.

Zalmoxis için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı

Bu sayfada yayınlanan Zalmoxis - Genetiği Değiştirilmiş Lenfositler ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.