Cerezim nedir?
Cerezyme, infüzyon için bir çözelti haline getirilmiş bir tozdur (damar içine damlama). Aktif bileşen imigluseraz içerir.
Cerezyme ne için kullanılır?
Cerezyme, Gaucher hastalığı olan hastaların uzun süreli tedavisinde kullanılır. Gaucher hastalığı, normalde glukoserebrozid adı verilen atık lipid ürününü parçalayan glukoserebrosidaz adı verilen bir enzimdeki eksiklik ile karakterize, nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. Bu enzim olmadan glukoserebrosit lipid vücutta, genellikle karaciğerde, dalakta ve kemik iliğinde birikir ve hastalığın semptomlarını tetikler: anemi (düşük kırmızı kan hücresi seviyeleri), yorgunluk, morarma ve kanama eğilimi, dalak şişmesi ve karaciğer, kemik ağrısı ve kırıklar.
Cerezyme, sinir hücrelerini etkilemeyen tip 1 Gaucher hastalığı olan veya sinir hücrelerini uzun süre etkileyen tip 3 olan hastalarda endikedir. Hastalar, aşağıdaki koşullardan bir veya daha fazlası dahil olmak üzere, sinir sistemini etkilemeyen semptomlara sahip olmalıdır:
- anemi;
- trombositopeni (düşük kan trombosit sayısı);
- kemik sorunları;
- karaciğer veya dalak büyümesi.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Cerezyme nasıl kullanılır?
Gaucher hastalığı olan hastalar, bu hastalığın tedavisinde deneyimli hekimler tarafından tedavi edilmelidir. Cerezyme genellikle iki haftada bir infüzyon olarak verilir. İnfüzyonların dozu ve sıklığı, semptomlara ve tedaviye verilen cevaba göre her hastaya göre ayarlanmalıdır. İlk infüzyonlar yavaş verilmelidir ve daha sonra bir doktor veya hemşire gözetiminde infüzyon hızı arttırılabilir.Cerezyme uzun süreli kullanım içindir.
Cerezyme nasıl çalışır?
Geçmişte Gaucher hastalığı, insan plasentasından yapılan algluseraz adı verilen bir enzim kullanılarak tedavi edilirdi.Cerezyme'in etken maddesi olan imigluseraz, bu enzimin bir kopyasıdır ve "rekombinant DNA" olarak bilinen bir yöntemle üretilir. teknolojisi": enzim, içine enzimi üretme yeteneğine sahip bir gen (DNA) yerleştirilmiş bir hücre tarafından üretilir. İmigluseraz, Gauche hastalığında eksik olan enzimin yerini alır ve glukoserebrozidin parçalanmasını teşvik ederek vücutta birikmesini önler.
Cerezyme nasıl çalışılmıştır?
Tip 1 Gaucher hastalığı için, Cerezyme, hastalığın çok nadir olduğu göz önüne alındığında kabul edilebilir olan toplam 40 hastayı içeren üç çalışmada incelenmiştir. Bu çalışmalar, kandaki kırmızı kan hücreleri ve trombosit sayısındaki artışı ve karaciğer ve dalak hacmindeki azalmayı değerlendirerek, Cerezyme ve algluserazın Gaucher hastalığının semptomlarını kontrol etme yeteneğini karşılaştırdı. Son derece nadir görülen tip 3 Gaucher hastalığı için şirket, yayınlanan makalelerden ve Gaucher hastalığı olan hastaların özel bir kayıtlarından elde edilen verileri sundu.
Cerezyme'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Çalışmalar Cerezyme'in Gaucher hastalığının semptomlarını kontrol etmede algluseraz kadar güvenli ve etkili olduğunu göstermiştir.Ayrıca hastaların algluserazdan Cerezyme'a güvenle geçiş yapabileceği gösterilmiştir.
Cerezyme ile ilişkili risk nedir?
Cerezyme ile en sık görülen yan etkiler (100'de 1 ila 10 hastada görülür) solunum semptomları (nefes almada zorluk), kurdeşen (döküntü) veya anjiyoödem (deri altında şişlik), kaşıntı ve deri döküntüsüdür. Hastalar antikorlar (Cerezyme'e tepki olarak vücut tarafından üretilen ve tedaviyi bozabilecek proteinler) geliştirebilir ve Cerezyme'e karşı herhangi bir alerjik reaksiyon belirtisi açısından tedavinin ilk yılında izlenmelidir.
Cerezyme, imigluseraza veya diğer bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde dikkatli kullanılmalıdır.
Cerezyme neden onaylandı?
İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Cerezyme'in tip 1 ve tip 3 Gaucher hastalığının semptomlarını etkili bir şekilde kontrol edebileceğine karar verdi.Komite, Cerezyme'in faydalarının, uzun süreli enzim replasman tedavisi olarak risklerinden daha fazla olduğuna karar verdi. ayrıca hastalığın önemli nörolojik olmayan klinik belirtilerini gösteren, nöropatik olmayan (Tip 1) veya kronik nöropatik (Tip 3) Gaucher hastalığının doğrulanmış tanısı. Komite, Cerezyme için pazarlama izni verilmesini tavsiye etti.
Cerezyme ile ilgili diğer bilgiler:
17 Kasım 1997'de Avrupa Komisyonu, Genzyme Europe B.V. Cerezyme için Avrupa Birliği genelinde geçerli "Pazarlama İzni". "Pazarlama İzni" 17 Kasım 2002 ve 17 Kasım 2007'de yenilendi.
Cerezyme EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 06-2009
Bu sayfada yayınlanan Cerezyme - imiglucer ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
.jpg)
