Cerdelga - eliglustat nedir ve ne için kullanılır?
Cerdelga, tip 1 Gaucher hastalığı olan yetişkin hastaların uzun süreli tedavisi için endikedir.Gaucher hastalığı, glukoserebrosidaz (beta-glukosidaz asit olarak da adlandırılır) adı verilen bir enzimde bir eksikliğin gözlendiği nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır. normal koşullar, glukozilseramid (veya glukoserebrosit) adı verilen bir yağı metabolize eder. Enzimin yokluğunda vücutta, genellikle karaciğerde, dalakta ve kemiklerde yağ birikir. Hastalığın tipik semptomları: anemi (düşük sayıda kırmızı kan hücresi), yorgunluk, morarma ve kanama eğilimi, dalak ve karaciğerde büyüme, kemik ağrısı ve kırıklar. Cerdelga, normalde karaciğer, dalak ve kemikleri etkileyen form olan tip 1 Gaucher hastalığı olan hastalarda kullanılır. Normal bir hızda (yani "orta" veya "yavaş" metabolizörler olarak adlandırılanlarda) veya daha yavaş bir hızda ('yavaş metabolizatörler') metabolize eden kişilerde kullanılır. Gaucher hastalığı olan hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Cerdelga 4 Aralık 2007'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir. Cerdelga, eliglustat etkin maddesini içerir.
Cerdelga nasıl kullanılır - eliglustat?
Cerdelga, ağızdan alınacak kapsül formunda (84 mg) mevcuttur. İlaç sadece reçete ile alınabilir ve tedavi Gaucher hastalığının yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından başlatılmalı ve gözetiminde yapılmalıdır. Cerdelga ile tedaviye başlamadan önce, ilacın hastaların vücudunda ne kadar hızlı metabolize edildiğini belirlemek için bir test yapılmalıdır (yani zayıf, orta veya hızlı metabolize edici olup olmadığını belirlemek için) İlaç, metabolize eden hastalara verilmemelidir. çok yüksek oranda ("ultra hızlı metabolizörler" olarak adlandırılırlar) veya ilacı metabolize etme yeteneği bilinmeyen veya belirli bir testte metabolizma hızı belirlenmemiş kişilerde. Metabolik aktivitesi normal aralıkta olan hastalarda (orta veya hızlı metabolizörler) günde iki kez bir kapsül. Vücudu ilacı yavaş metabolize eden hastalarda (yavaş metabolize edenlerde), önerilen doz günde bir kapsüldür. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Cerdelga - eliglustat nasıl çalışır?
Cerdelga'daki aktif madde olan eliglustat, glukozilseramid üretiminde yer alan bir enzimin etkisini bloke ederek çalışır.Bu yağlı maddenin dalak, karaciğer ve kemik gibi organlarda birikmesi, tip 1 Gaucher hastalığının semptomlarından sorumlu olduğundan üretimini azaltmak, bu nedenle daha iyi işlev gören bu organlardaki birikimini sınırlamaya yardımcı olur.
Cerdelga - eliglustat'ın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Cerdelga'nın iki ana çalışmada Gaucher hastalığının tedavisinde etkili olduğu gösterildi. Esas olarak dalak boyutundaki azalmaya bakan ilk çalışmada, daha önce tip 1 Gaucher hastalığı tedavi edilmemiş 40 hasta katıldı. tedaviden dokuz ay sonra plasebo (sahte bir tedavi) ile tedavi edilen hastalarda görülen %2'lik artışa kıyasla dalak boyutunda ortalama %28'lik bir azalma. Cerdelga ile tedavi edilen hastalar, karaciğerin boyutunda azalma ve hemoglobin düzeylerinde (vücuda oksijen taşıyan kırmızı kan hücrelerindeki protein) artış da dahil olmak üzere, hastalığın diğer belirtilerinde de iyileşme gösterdi. Cerdelga'nın etkinliği, daha önce enzim replasman tedavisi görmemiş ve hastalık semptomları düşük olan tip 1 Gaucher hastalığı olan 160 hastayı içeren başka bir çalışmada da gösterilmiştir. Bu çalışma, bir yıllık tedaviden sonra, enzim replasman tedavisine devam eden hastaların %94'üne kıyasla Cerdelga ile tedavi edilen deneklerin %85'inde hastalığın stabil kaldığını bulmuştur.
Cerdelga - eliglustat ile ilişkili risk nedir?
Cerdelga ile en sık görülen yan etki (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilir) 100 hastadan yaklaşık 6'sını etkileyen ishaldir.Yan etkilerin çoğu hafif ve geçicidir.Cerdelga ile saptanan yan etkilerin tam listesi için pakete bakın broşür. Cerdelga, vücudun onu parçalama yeteneğini etkileyebilecek bazı ilaçlarla birlikte alınmamalıdır, çünkü bu etkileşim Cerdelga'nın kan seviyelerini etkileyebilir.Kısıtlamaların tam listesi için paket broşürüne bakın.
Cerdelga - eliglustat neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Cerdelga'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiş ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etmiştir.Cerdelga'nın hastalığın semptomlarını iyileştirmede etkili olduğu gösterilmiştir. Tip 1 Gaucher hastalığı olan daha önce tedavi görmemiş hastaların çoğunluğunun yanı sıra daha önce enzim replasman tedavisi ile tedavi edilen çoğu hastada stabil hastalığın sürdürülmesinde.Ancak, enzim replasman tedavisinden Cerdelga'ya geçen hastaların az bir kısmı (yaklaşık %15) bir yıllık tedaviden sonra optimal yanıt vermedi Bu hastalar için diğer tedavi seçenekleri düşünülmeli Tedaviden geçen tüm hastalarda hastalığın ilerlemesi periyodik olarak izlenmelidir Cerdelga replasman enzimi Yan etkiler olmasına rağmen güvenlik açısından çoğunlukla hafif ve doğada geçici olan CHMP, ilacın uzun vadeli güvenliğinin daha fazla araştırılmasını tavsiye etti.
Cerdelga - eliglustat'ın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Cerdelga'nın mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler dahil olmak üzere, ürün özellikleri özetine ve Cerdelga paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir. Ayrıca Cerdelga'yı pazarlayan şirket, doktorlara ve hastalara yalnızca tip 1 Gaucher hastalığı olan kişilerin Cerdelga ile tedavi edilmesini ve ilacın kan seviyelerini önemli ölçüde değiştirebilecek diğer ilaçlarla birlikte kullanılmamasını sağlamak için eğitim materyalleri sağlayacaktır. Cerdelga reçete edilen tüm hastalara bir uyarı kartı verilecektir. Şirket ayrıca, ilacın uzun vadeli güvenliğini değerlendirmek için Cerdelga ile tedavi edilen hastaların bir kaydını tutacaktır. Daha fazla bilgi risk yönetim planının özetinde bulunabilir.
Cerdelga - eliglustat hakkında daha fazla bilgi
19 Ocak 2015'te Avrupa Komisyonu, Cerdelga için Avrupa Birliği genelinde geçerli olan bir "Pazarlama İzni" verdi.Cerdelga tedavisi hakkında daha fazla bilgi için, paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın. Cerdelga için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.Europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı Bu özetin son güncellemesi: 01-2015.
Bu sayfada yayınlanan Cerdelga - eliglustat ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir.Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
